恩西地平（enasidenib，Idhifa）是一种异柠檬酸脱氢酶2（isocitratedehydrogenase2，IDH2）抑制剂，由Agios和Celgene联合开发，于2017年8月1日由美国食品药品管理局（FDA）批准上市，用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性AML。AML是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，临床表现多为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等。多数病例病情急重，对化疗无响应并且会进展成复发或难治性AML，预后凶险，复发率很高，5年生存率极低，目前尚无有效疗法（仅少数患者适合接受骨髓移植）。

　　急性髓系白血病是一种常见的血液癌症，其特点是骨髓中异常的髓系细胞过度增殖。传统的治疗手段包括化疗和放疗，但这些方法往往会对患者的身体造成很大的伤害，并且难以完全治愈。因此，寻找更加安全和有效的治疗方法一直是医学界的重要目标。

　　恩西地平（IDHIFA）正是在这样的背景下被开发出来的。通过抑制IDH2酶的活性，该药物能够阻止急性髓系白血病细胞的生长和扩散，从而达到治疗疾病的目的。在临床试验中，IDHIFA表现出了显著的治疗效果，并且在一些患者中甚至达到了完全缓解的效果。

　　Enasidenib是异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)的小分子抑制剂。Enasidenib在体外以比野生型酶低约40倍的浓度靶向突变IDH2变体R140Q、R172S和R172K。在IDH2突变AML小鼠异种移植模型中，恩西地平对突变IDH2酶的抑制导致2-羟基戊二酸(2-HG)水平降低，并在体外和体内诱导骨髓分化。在IDH2突变的AML患者的血液样本中，enasidenib降低了2-HG水平，减少了母细胞计数，并增加了成熟骨髓细胞的百分比。

　　在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。经研究表明，Idhifa为这类患者群体带来完全缓解（CR）和部分血液学改善的完全缓解率（CRh）为23%，中位数的缓解持续时间为8.2个月。

　　然而，恩西地平（IDHIFA）也存在一些局限性。首先，该药物的疗效可能并不适用于所有急性髓系白血病患者，因此需要进行基因检测以确定患者是否适合使用该药物。其次，该药物的生产成本较高，可能会导致一些患者无法承受治疗费用。

　　恩西地平Idhifa(Enasidenib)是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂，也是第1个上市的致癌代谢物合成抑制剂，它有别于癌症治疗中的化疗、免疫疗法，属于代谢疗法，即通过降低致癌代谢产物，阻断促进细胞生长的几种酶，从而起到间接抑制肿瘤生长的作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(ENASIDENIB/IDHIFA)的作用功效和使用方法

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