肥厚型心肌病（HCM）主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的、或病因不明的以心肌肥厚为特征的心肌病，左心室壁受累常见，需排除其他的心血管疾病或全身性、代谢性疾病引起的心室壁增厚。HCM根据是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻可分为梗阻性和非梗阻性。据估算，全球每500人中就有1人是肥厚型心肌病患者1。HCM患者中约三分之二为梗阻性肥厚型心肌病患者，三分之一则是非梗阻性肥厚型心肌病患者2。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，强体力活动可导致疲劳或呼吸困难，影响患者的日常生活。

　　玛伐凯泰是首个且目前唯一获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的心肌肌球蛋白抑制剂，其靶向作用于心肌肌球蛋白ATP酶，能够减少肌动蛋白-肌球蛋白横桥的过量形成从而减轻心肌细胞过度收缩，改善舒张功能。2022年2月玛伐凯泰获得国家药品监督管理局药品审评中心授予的“突破性治疗药物”认证，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病患者。2023年4月中国国家药品监督管理局（NMPA）接受玛伐凯泰用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者的新药上市申请（NDA），并将其纳入了优先审评。

　　肥厚型心肌病主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的、或病因不明的以心肌肥厚为特征的心肌病，左心室壁受累常见，需排除其他的心血管疾病或全身性、代谢性疾病引起的心室壁增厚。据估算，全球每500人中就有1人是肥厚型心肌病患者。肥厚型心肌病与房颤、卒中、心力衰竭和心脏性猝死风险的增加有关。

　　HCM根据是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻可分为梗阻性和非梗阻性，约有三分之二是梗阻性肥厚型心肌病患者，三分之一则是非梗阻性肥厚型心肌病患者。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，强体力活动可导致疲劳或呼吸困难，影响患者的日常生活。

　　玛伐凯泰（Mavacamten）是首个且目前唯一获得美国FDA批准的心肌肌球蛋白抑制剂，适用于治疗有症状的纽约心脏协会（NYHA）心功能II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善功能能力和症状。除在美国外，该药也在澳大利亚、巴西、加拿大、英国、欧盟、中国澳门特别行政区、新加坡、韩国、瑞士和中国香港特别行政区获得了监管部门的上市批准。

　　玛伐凯泰是一种心肌肌球蛋白选择性的别构可逆性抑制剂。玛伐凯泰调节能进入“可结合肌动蛋白”（产生收缩力）状态的肌球蛋白头的数量，从而减少动力产生（收缩期）和残留（舒张期）横桥形成的概率。过量的肌动蛋白-肌球蛋白横桥的形成和超松弛状态的失调是HCM的机理特征。玛伐凯泰将整体肌球蛋白群转变到节能的超松弛状态。在HCM患者中，用玛伐凯泰抑制肌球蛋白可减轻左心室流出道（LVOT）梗阻并改善心脏充盈压。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：玛伐凯泰(CAMZYOS/MAVACAMTEN)治疗中国症状性梗阻性肥厚型心肌病的疗效如何？

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