一项关于非戈替尼治疗UC的有效性和安全性的真实世界队列研究。非戈替尼是一种选择性Janus激酶1(JAK1)抑制剂，JAK家族在控制各种炎症途径中起关键作用，非戈替尼于2022年5月在苏格兰获得批准用于治疗溃疡性结肠炎(UC)。非戈替尼与托法替尼的不同在于对JAK1的选择性抑制，这或许将在保持其疗效的同时导致更少的不良反应。目前，尚未发表关于非戈替尼在UC中的疗效和安全性的真实数据。在爱丁堡的IBD部门，非戈替尼从2022年7月开始使用，大量UC患者接受其作为一线治疗。
非戈替尼是一种JAK1选择性抑制的小分子，于2022年5月在苏格兰批准用于治疗UC。我们在此介绍第一个在临床实践中应用其的真实世界经验。我们在这项回顾性观察性队列研究中，评估了在苏格兰某地NHS接受非戈替尼治疗的活动性UC患者。通过电子医疗记录的审查收集基线人口统计学、表型和随访数据。
我们纳入了91名患者，中位治疗持续时间为39周（IQR 23-49）。在队列中，67%（61/91）是初次接触生物和小分子制剂，20.9%（19/91）出现一次治疗失败，12.1%（11/91）已进行多于两种高级治疗。在生物和小分子初次应用的患者中，18%（11/61）也是硫嘌呤初接触患者。在第12周和第24周，71.9%（41/57）和76.4%（42/55）的患者临床缓解（部分Mayo评分<2）。87.3%（62/71）在第12周达到生化缓解（CRP≤5mg/L），在第24周达到88.9%（40/45）。82.8%（48/58）患者在第12周出现粪便生物标志物（钙卫蛋白<250μg/g）缓解，在第24周79.5%（35/44）得到缓解。
在随访结束时，中位42周（IQR 27-50），82.4%（75/91）的患者仍服用非戈替尼。引发停药的严重不良事件发生率为2.2%（2/91），需要暂时停药的中度不良事件发生比例为8.8%（8/91）。这些是关于非戈替尼治疗UC的真实疗效和安全性的首次数据报道。我们的研究结果表明，非戈替尼对这些患者是一种有效且低风险的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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