辉瑞公司（Pfizer）公布了氯苯唑酸葡胺在临床3期研究ATTR-ACT的研究数据。研究显示，在遗传性胸腺嘧啶淀粉样心肌病（transthyretin amyloid cardiomyopathy，简称ATTR-CM）患者中，tafamidis降低了患者30%的死亡风险，有望成为针对此项适应症的首款获批药物。研究结果在德国慕尼黑举行的2018年ESC大会上公布，同时于《新英格兰医学》杂志在线发表。

　　氯苯唑酸葡胺（Tafamidis/Vynmac）是一种治疗罕见神经性疾病的药物，其作用机制是抑制一种名为“转甲状腺素蛋白”的蛋白质。这种蛋白质在人体内起着关键的作用，它能够将甲状腺素转运到细胞内，从而影响细胞的代谢和功能。然而，当转甲状腺素蛋白发生突变时，它会导致神经细胞死亡和神经功能丧失。氯苯唑酸葡胺通过抑制转甲状腺素蛋白的活性，从而减缓神经细胞的死亡和神经功能的丧失。

　　ATTR-CM是一种罕见的、致命的、严重诊断不足（underdiagnosed）的疾病，与渐进性心力衰竭相关，是由遗传性基因突变或与年龄相关的转矩调节变化引起的，转导蛋白变得不稳定并聚集在一起，在心肌中形成粘性淀粉样蛋白。

　　研究中评估了每日口服一次20mg或80mg剂量tafamidis甲基葡胺胶囊相对于安慰剂的疗效、安全性和耐受性。与安慰剂相比，tafamidis降低了30%的死亡率，降低了32%的心血管相关住院治疗。

　　虽然氯苯唑酸葡胺对转甲状腺素蛋白淀粉样变性的治疗具有重要意义，但是其使用仍有一定的限制。目前该药物只被批准用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性的患者，对于其他疾病的患者使用该药物需要谨慎评估其风险和效益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 氯苯唑酸葡胺 https://www.kangbixing.com/