拉罗替尼是一种针对NTRK基因融合的靶向药物,可以治疗多种实体瘤,包括肺癌、结直肠癌、软组织肉瘤等。NTRK基因融合是一种罕见的基因变异,导致神经营养因子受体(NTRK)的过度激活,从而促进肿瘤的生长和扩散。拉罗替尼可以有效地抑制NTRK的信号传导,从而抑制肿瘤的发展。
拉罗替尼是世界上第一个不分肿瘤类型,仅针对某一种肿瘤的特异性靶向药物,可用于乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺等17种肿瘤,即便常规疗法无效,也可通过NTRK基因检测发现有相应的基因,起效快,作用时间长,适合成人及儿童。
在最近五年里,拉罗替尼的多项临床研究从未止步,入组的患者越来越多,在今年ASCO年会上更新的研究数据中,接受拉罗替尼治疗的患者,从此前的55例增加到了269例,涵盖25种不同的癌症,其中244例患者疗效已经能被评估。
在治疗一些比较有代表性的癌症时,拉罗替尼的表现也从未让人失望,例如对23例接受治疗的肺癌患者,拉罗替尼的ORR达到83%,72%的患者治疗后存活超过3年。以肺癌的凶险程度,拉罗替尼帮患者争取来的生机可不是一点半点。对93例儿童实体瘤患者(<18岁)进行治疗时,拉罗替尼的ORR更高达84%,38%的患儿实现完全缓解,93%的患儿存活超过4年,这样的疗效对癌症患儿的整个人生都意义重大;治疗甲状腺癌时,拉罗替尼的ORR也达到71%,而且缓解持续2年的比例为86%,全部患者的2年生存率则是76%。
在美国,根据11,116名病人的数据,NTRK基因融合在各种肿瘤类型中的总体比率为:0.21%;不包括神经胶质瘤(2.8%),NTRK基因在所有肿瘤中的融合率只有0.1%;直观的资料表明,在美国,每年只有一千五百到五千名NTRK基因融合体的病人。更为直观的资料表明,普通肿瘤的发病率通常为0.5%-3%,而稀有肿瘤的发病率通常为80%-90%。
截至目前,拉罗替尼治疗NTRK融合实体瘤(不含原发性中枢神经系统TRK融合肿瘤)患者的客观缓解率(ORR)达到69%,而且有26%是完全缓解,也就是影像学检查显示肿瘤完全消失。
在缩小肿瘤方面,拉罗替尼称得上是靶向治疗的优等生,而且拉罗替尼的缩瘤疗效“不限癌种”,对各类肿瘤普遍有效,拉罗替尼不仅能缩小一大半患者的肿瘤,而且中位缓解持续时间(DoR)达到了32.9个月,中位无进展生存期(PFS)是29.4个月,这两项数据则说明,拉罗替尼的缩瘤疗效持续性较好,从而能够长期控制住患者的病情。
肿瘤被持久、有效地缩小了,患者当然就能够存活得更久。截至目前,244例患者中有64%已存活了4年,这样的长期生存成绩,在癌症靶向治疗中不说是空前绝后,至少也是极为罕见了。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!