恩西地平(enasidenib，商品名:IDHIFA)是由Agios公司研制，与新基公司共同进行商业化开发的致癌代谢物合成抑制剂。FDA批准其用于治疗异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)变异、复发难治型AML。由于较好的临床实验疗效，其获批时间比预计时间提前了1个月。

　　恩西地平是以变异IDH2为靶标的小分子抑制剂。临床前研究表明，变异IDH2被恩西地平抑制后，可以降低2-HG水平，进而诱导髓细胞分化。IDH2突变的AML患者，在给予恩西地平治疗后，血液中2-HG水平降低，血球计数减少，成熟髓细胞增多。

　　恩西地平(Enasidenib)恩昔地平功效与作用主要有哪些,恩西地平(Enasidenib)是一种针对特定类型白血病的靶向性药物，用于治疗一种称为急性髓样白血病（AML）的白血病亚型，特别是那些患有IDH2基因突变的AML患者。是一种IDH2抑制剂，通过干扰IDH2基因突变产生的异常蛋白质来干扰AML细胞的生长和分裂。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

　　恩西地平主要用于治疗难治性或复发性的急性髓系白血病（AML）患者中的一种突变（IDH2突变）。该突变导致细胞内的酶活性异常，进而导致细胞分化和发育受到抑制，使白血病细胞无法正常成熟和功能。恩西地平在这种情况下可以恢复酶的正常功能，促使白血病细胞重新开始正常的分化和发育过程。

　　恩西地平(Enasidenib)是一种高选择性IDH2抑制剂，一项涉及239例IDH2突变的晚期AML患者的关于Enasidenib的I/II期临床研究(NCT02677922)结果显示，复发难治患者的CR率为19.3%,客观缓解率(ORR)为40.3%。复发难治AML患者的中位OS率为9.3个月,1年OS为39%,CR和部分缓解患者中位OS分别为19.7个月和14.4个月。

　　恩西地平单一疗法的安全性评价试验数据，来自于214例复发或难治性AML患者(每天给药100mg)。接受恩西地平治疗时间的中值为4.3个月(治疗时间在0.3~23.6个月)。接受恩西地平治疗期间的死亡率为:4.2%(用药30 d内，死亡9例患者，9/214)，11.7%(用药60d内，死亡25例患者，25/214)。发生率超过20%的常见不良反应为恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高、食欲减退。AML患者中大约有12%属于IDH2突变型AML，可以接受恩西地平治疗。虽然受益人群有限，但作为致癌代谢物抑制剂，恩西地平的诞生，为肿瘤药物的开发提供了免疫疗法、激酶抑制剂以外新的思路。

　　恩西地平通过抑制IDH2突变所致的酶活性异常，恢复了白血病细胞的分化和发育功能，从而实现了治疗难治性或复发性AML的目标。作为一种有前景的药物，恩西地平在白血病治疗中展现出了显著的效果，并为患者带来了新的希望。然而，使用恩西地平需遵循严格的医嘱和监测，以确保治疗的安全性和有效性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(ENASIDENIB/IDHIFA)的作用功效和使用方法

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