肝窦阻塞综合征（HSOS）是造血干细胞移植（HSCT）患者早期最常见的并发症，据报道HSCT后HSOS的平均发病率为13.7%（0～62%），HSOS可能伴有多器官功能衰竭，发病100d时病死率可超过80％。去纤苷是目前用于预防和治疗HSCT后HSOS最安全有效的药物，是目前美国唯一批准治疗HSCT后伴有肺/肾功能障碍的HSOS的药物，在欧盟国家被批准用于治疗HSCT后的严重HSOS。
去纤苷是一种核苷酸类似物，其独特的机制使得它能够针对VOD的病理生理过程进行干预。VOD通常是由于肝脏内的细小血管受损，导致血液无法正常流通，进而引发一系列严重的并发症。而去纤苷通过抑制凝血酶的活性，减少血栓的形成，从而改善肝脏的微循环，缓解VOD的症状。
在体外，去纤维蛋白钠可增强纤溶酶的酶活性，从而水解纤维蛋白凝块。评估去纤苷钠对内皮细胞（EC）药理作用的研究主要是在人微血管内皮细胞系中进行的。在体外，去纤苷钠增加组织纤溶酶原激活剂（t-PA）和血栓调节蛋白的表达，并减少血管性血友病因子（vWF）和纤溶酶原激活剂抑制剂-1（PAI-1）的表达，从而减少EC激活并增加EC介导的纤溶。去纤苷钠可保护内皮细胞免受化疗、肿瘤坏死因子-α(TNF-α)、血清饥饿和灌注造成的损伤。
除了其独特的机制外，去纤苷还在临床试验中展现出了显著的治疗效果。在一项涉及多中心、随机对照的研究中，去纤苷被证明能够显著降低VOD患者的死亡率，并改善其生存质量。这一结果使得去纤苷成为目前治疗VOD的一种重要药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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