恩西地平是一种口服的异柠檬酸脱氢酶（IDH）抑制剂，通过抑制突变的IDH2酶的活性，从而纠正白血病细胞的代谢异常。这一作用有助于抑制白血病细胞的增殖，并诱导其凋亡，从而达到治疗急性髓性白血病的目的。

　　Idhifa是一种IDH2（异柠檬酸脱氢酶）抑制剂，也是第一个上市的致癌代谢物合成抑制剂，它有别于癌症治疗中的化疗、免疫疗法，属于代谢疗法，即通过降低致癌代谢产物，阻断促进细胞生长的几种酶，从而起到间接抑制肿瘤生长的作用。三羧酸循环(TCA cycle)对于许多的生化信号通路至关重要，IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式(R140Q,R172S,R172K)导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate,2-HG)升高，恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。

　　恩西地平主要用于治疗伴有IDH2基因突变的急性髓性白血病患者。这些患者通常年龄较大，预后较差。恩西地平的加入，为这部分患者提供了新的治疗选择。在临床试验中，恩西地平与其他化疗药物联合使用，显着提高了患者的生存率和生活质量。同时，恩西地平的耐受性良好，副作用相对较小，使得更多的患者能够从中受益。急性髓系白血病（AML）是最常见的急性白血病。AML始于骨髓，但很快进入血液。与正常血细胞发育不同，AML患者骨髓中异常白细胞的快速积聚可能会干扰正常血细胞的生成，导致健康白细胞、红细胞和血小板减少。

　　恩西地平针对IDH2基因突变的患者，使得治疗更加精准，减少了对正常细胞的损伤。恩西地平为口服制剂，患者无需住院接受注射治疗，大大提高了治疗的便利性。相比传统化疗药物，恩西地平的副作用相对较小，减轻了患者的痛苦。Enasidenib的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究中得到证实。结果显示，在接受最短6个月的治疗后，大约19%的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续期9.6个月。在157例因为AML需要输血或血小板的患者中，34%在接受enasidenib治疗后不再需要输血。

　　尽管恩西地平的副作用相对较小，但仍有一部分患者在治疗过程中可能出现一些不良反应，如恶心、呕吐、腹泻等消化道症状，以及肝功能异常等。因此，在使用恩西地平时，医生需要密切监测患者的身体状况，及时调整药物剂量，以确保治疗的安全性和有效性。

　　恩西地平作为一种创新药物，为急性髓性白血病的治疗带来了新的希望。它的问世不仅为伴有IDH2基因突变的患者提供了新的治疗选择，也为医学界探索精准医疗、个体化治疗提供了有力支持。随着研究的深入和技术的进步，我们有理由相信，恩西地平等创新药物将在未来的医学领域中发挥更加重要的作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(ENASIDENIB/IDHIFA)的作用功效和使用方法

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