骨髓增生综合征(Myelodysplastic Syndromes,MDS)是一类源于造血干细胞的克隆性疾病,以血细胞病态造血、高风险向急性髓系白血病(AML)转化以及骨髓衰竭为特征。近年来,随着分子生物学和药物研发的不断进步,针对MDS的治疗策略也日益丰富。其中,地西他滨(Decitabine)和西屈嘧啶(Cedazuridine)的组合药物Inqovi(地西他滨和西屈嘧啶的组合药物)已经成为MDS治疗领域的一颗新星。
美国食品和药物管理局(FDA)批准了Inqovi(地西他滨和西屈嘧啶)片剂,用于治疗患有骨髓增生异常综合征(MDS)和慢性粒单核细胞白血病(CMML)的成人患者。Inqovi的推荐剂量为1片/次,连续5天每天口服1次,28天一个周期。这代表了MDS(一种血癌)治疗选择的一个重大进步,因为这些患者以前需要去医疗保健机构接受静脉注射。
地西他滨是一种DNA甲基化转移酶抑制剂,能够通过减少DNA甲基化,重新激活抑癌基因的表达,从而抑制肿瘤细胞的增殖。在MDS的治疗中,地西他滨展现出了显着的疗效,尤其是在老年患者和伴有不利细胞遗传学异常的患者中。然而,地西他滨也存在一定的副作用,如骨髓抑制和胃肠道反应等。临床试验结果显示,静脉注射地西他滨和Inqovi的药物浓度相似。此外,约有一半以前依赖输血的患者在8周的时间内能够不再需要输血。Inqovi的安全状况也与静脉注射地西他滨相似。
地西他滨和西屈嘧啶的一些常见副作用包括疲劳、便秘、出血、肌肉疼痛、粘膜炎(口腔溃疡)、关节痛(关节痛)、恶心和伴白细胞计数低的发热。Inqovi还会对胎儿造成伤害,育龄男女患者在服用Inqovi时应采取有效的避孕措施。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!