塞利尼索是一种口服的选择性核输出抑制剂,它通过阻止某些蛋白质从细胞核中运出,从而干扰肿瘤细胞的生长和存活。这种药物已经在多项临床试验中显示出对多种癌症的良好疗效,包括多发性骨髓瘤、弥漫性大B细胞淋巴瘤等。
MM是血液系统第二大常见恶性肿瘤,约占血液系统恶性肿瘤的10%。根据统计的全球MM新发病例为176404例,死亡人数为117077例。目前治疗MM关键的三类新型药物分别为蛋白酶体抑制剂(PIs)、免疫调节剂(IMiDs)和单克隆抗体(mAb),尽管这三类药物对患者有较好的疗效,但几乎所有患者会在疾病进程中复发,MM仍不可治愈,因此临床上亟需不同作用机制的药物为MM患者带来希望。
塞利尼索发挥抗骨髓瘤的作用机制主要有以下3点:①使抑癌蛋白在细胞核中聚集,再激活其发挥抗肿瘤作用;②使致癌基因mRNA滞留在细胞核,降低细胞质内致癌蛋白水平;③激活糖皮质激素受体通路,恢复激素敏感性。此外,塞利尼索独特的作用机制还可影响多条信号通路,协同其他药物如PIs、细胞毒药物等增强抗肿瘤活性、克服耐药。
塞利尼索在骨髓瘤领域已发表的关键注册临床研究包括II期STORM、MARCH研究(中国)和III期BOSTON研究,这些研究均显示出塞利尼索具有良好的疗效和安全性,与传统的化疗药物相比,塞利尼索具有许多优势。首先,它是一种口服药物,相对于静脉注射更为方便,可以大大提高患者的生活质量。其次,塞利尼索的作用机制独特,不易引起耐药性问题,因此有望为癌症患者提供更持久的治疗效果。此外,该药物还具有较高的安全性,副作用相对较小,使得更多的患者能够从中受益。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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