维奈克拉是一种新型的口服靶向BCL-2的小分子药物。它主要通过抑制抗凋亡蛋白Bcl2的表达，调控线粒体凋亡通路，诱导肿瘤细胞死亡。具体来说，维奈克拉的作用机制在于，它能够选择性地与BCL-2蛋白结合，从而阻断其抗凋亡功能。这使得AML细胞，尤其是白血病干细胞，无法通过BCL-2蛋白来逃避凋亡，从而诱导内源性凋亡途径导致AML细胞快速凋亡。维奈克拉（VENETOCLAX/VENCLEXTA）治疗急性髓系白血病（AML）的功效

　　急性髓系白血病（AML）是一种血液系统的恶性肿瘤，主要影响骨髓中的髓系细胞。这种病症的治疗一直是医学领域的一大挑战，尤其是对于年龄较大或存在合并症而不适合接受强诱导化疗的患者。近年来，随着维奈克拉（VENETOCLAX/VENCLEXTA）的出现，这部分患者的治疗前景得到了显著的改善。

　　研究结果显示，维奈克拉在治疗年龄75岁及以上或因合并症不适于接受强诱导化疗的新诊断的成人急性髓系白血病（AML）患者中表现出显著的疗效。这些患者往往面临着较大的治疗风险，但维奈克拉的出现为他们提供了一种新的、更为温和且有效的治疗选择。

　　进一步的研究还发现，维奈克拉对于伴有NPM1和IDH1/2突变的AML患者效果尤为明显，可明显改善缓解率（CR/CRi）和总生存期（OS）。这是因为这些突变可能导致AML细胞对BCL-2蛋白的依赖性增强，从而使得维奈克拉的治疗效果更为显著。

　　然而，值得注意的是，维奈克拉单药使用易发生耐药。耐药的主要机制是BCL-2家族抗凋亡蛋白（如BCL-XL和MCL-1）的上调导致白血病细胞存活，尤其是在存在FLT3-ITD或PTPN11突变的情况下。为了克服这一问题，一般建议联合其他化疗药物治疗AML，这不仅可以防止耐药，还可以增加其抗白血病机制。

　　总的来说，维奈克拉为急性髓系白血病的治疗开辟了新的途径，尤其对于那些年龄较大或存在合并症而不适合接受强诱导化疗的患者来说，它无疑是一种充满希望的治疗选择。然而，对于耐药问题的解决，仍然需要更多的研究和探索。未来，我们期待更多的临床数据来进一步验证和完善维奈克拉在AML治疗中的应用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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