维莫德吉是一种口服的小分子抑制剂，主要针对Hedgehog信号通路进行抑制。Hedgehog信号通路在多种癌症中发挥着重要作用，尤其是在基底细胞癌中。通过抑制这一通路，维莫德吉能够阻止癌细胞的增殖和扩散，从而达到治疗癌症的目的。
Vismodegib（维莫德吉）是由Genentech开发的一款小分子药物，通过选择性靶向SHH通路的效应物SMO蛋白发挥作用，已被FDA批准用于治疗基底细胞癌。临床试验显示，其对SHH通路相关髓母细胞瘤（SHH-MB）有效，但血脑屏障会导致其进入大脑的药物浓度，从而降低治疗效果，如果增加使用剂量，则会导致患儿出现骨毒性。
与传统的手术、放疗等治疗方法相比，维莫德吉具有以下优势：口服给药，方便快捷，减轻了患者的治疗负担。针对Hedgehog信号通路进行精准治疗，减少了副作用的发生。对于晚期或转移性基底细胞癌患者具有较好的疗效，延长生存期。
一项多中心临床试验评估了Erivedge的安全性和有效性，试验共纳入96例有局部晚期或转移性皮肤基底细胞癌的患者。主要终点是客观有效率（ORR），或治疗后肿瘤完全和部分缩小或癌性损害完全消失的患者百分率。在接受Erivedge治疗的转移性基底细胞癌患者中，部分缓解率为30%；在局部晚期基底细胞癌患者中，完全加部分缓解率为43%。
随着研究的深入，维莫德吉在基底细胞癌治疗中的应用前景将越来越广阔。未来，我们期待维莫德吉能在更多类型的癌症治疗中发挥作用，为癌症患者带来更多的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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