司美替尼（Selumetinib，商品名:Koselugo）是阿利斯康和默沙东联合研发的一种口服的选择性MEK抑制剂，可使失调的信号通路恢复正常，抑制肿瘤生长，进而缓解病情，适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）与无法手术的盆状神经纤维瘤。司美替尼是一种口服的小分子激酶抑制剂，属于MEK抑制剂的一种。MEK是MAP激酶/ERK激酶的简称，是细胞信号传导通路中的关键分子。司美替尼通过抑制MEK的活性，进一步抑制ERK的磷酸化，从而阻断细胞增殖的信号传导，达到抑制肿瘤生长的目的。
既往1期和2期临床试验对伴有症状、无法手术的PN的NF1患儿分别进行了中位30个周期（1周期=28天）和36个周期的司美替尼治疗，结果显示司美替尼能够有效抑制肿瘤生长，减轻肿瘤相关疼痛，并改善患者生活质量。然而，由于司美替尼治疗通常需要持续数年，这些患儿使用司美替尼治疗的长期疗效和安全性有待进一步验证。
研究结果显示大多数患儿（52/74，70%）在接受司美替尼治疗后肿瘤体积缩小至少20%并持续三个月以上（定义为临床确认的部分应答，cPR）；首次cPR的中位持续时间达34.5个周期，44例（59%）患儿的cPR持续12个周期以上。在参与前述1期和2期试验的患儿中，中位肿瘤体积最大缩小比例分别达-32%和-27.2%。这些数据证明了司美替尼抑制患儿PN肿瘤体积的持续有效性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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