去纤苷（Defitelio）是一种含有活性物质去纤维蛋白多糖的药物。它用于治疗正在接受造血（血液）干细胞移植的患者的严重静脉闭塞性疾病（VOD）。Defitelio用于成人和一个月大的儿童。Defitelio可提高体外纤溶酶活性，并可能增加造血干细胞移植（HSCT）后VOD患者的出血风险。对于活动性出血患者，不要开始Defitelio治疗。监测病人有无出血迹象。如果患者出现出血症状，停止使用，直到出血停止。
去纤苷是一种核苷酸类似物，通过其特有的分子结构，能够与细胞内的特定酶或受体结合，从而发挥治疗作用。其主要的药理作用包括抑制纤维蛋白的形成和促进纤维蛋白的溶解，从而改善血液循环和防止血栓形成。此外，去纤苷还具有抗炎和抗氧化作用，有助于减轻炎症反应和保护细胞免受氧化应激损伤。
在一项涉及102位患有血液干细胞移植后重度VOD患者的主要研究中，Defitelio与历史对照组接受标准支持治疗的患者进行了比较。据显示，Defitelio将死亡率降低至100％时的62％移植后数天，24％的病人在100天后完全消除了严重VOD的症状。
去纤苷在临床上主要用于治疗与纤维蛋白异常相关的疾病，如肝移植后的静脉血栓栓塞症（VTE）。在这些疾病中，去纤苷能够显著改善患者的生存质量，延长其寿命。此外，随着研究的深入，去纤苷在其他疾病领域的应用也逐渐被发掘，如用于治疗心肌梗死、中风等心脑血管疾病。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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