依库珠单抗是一种人源化单克隆抗体，由Alexion Pharmaceuticals公司研发。该药物的研发源于对罕见病阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）和免疫性溶血性贫血（AIHA）的深入研究。这些疾病虽然发病率较低，但对患者的生活质量和生命安全造成了严重影响。依库珠单抗的研发，为这些罕见病患者带来了新的希望。
依库珠单抗的主要作用机制是抑制补体系统过度激活。补体系统是人体免疫系统的一部分，负责识别和清除病原体及受损细胞。然而，在某些罕见病中，补体系统会出现异常激活，导致正常细胞受到攻击。依库珠单抗通过与补体蛋白C5结合，阻止其裂解为C5a和C5b，从而抑制补体系统的过度激活，保护正常细胞免受攻击。
依库珠单抗自问世以来，已在多个国家和地区获得批准，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、免疫性溶血性贫血（AIHA）、神经性肌痛性血管炎（NMV）等多种罕见病。这些疾病在过去往往缺乏有效的治疗手段，患者的生活质量受到严重影响。依库珠单抗的出现，为这些患者提供了新的治疗选择，显著改善了他们的生活质量。
多项临床研究表明，依库珠单抗在治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、免疫性溶血性贫血（AIHA）等疾病方面显示出显著的疗效。患者在使用依库珠单抗后，血红蛋白水平得到明显提升，输血需求减少，生活质量得到显著改善。同时，依库珠单抗的安全性也得到了广泛认可，其不良反应较为轻微，多数患者能够耐受。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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