阿扎胞苷（AZACITIDINE）是一种核苷类似物，属于DNA甲基转移酶抑制剂。它通过与DNA甲基转移酶结合，抑制甲基化过程，从而恢复某些因甲基化而失活的基因表达。这一独特的作用机制使得阿扎胞苷在治疗血液癌症方面具有显著优势。
阿扎胞苷通过抑制DNA甲基转移酶的活性，减少DNA甲基化水平，进而恢复抑癌基因的表达。这一过程有助于逆转癌细胞的恶性表型，诱导其向正常细胞分化。此外，阿扎胞苷还能增强免疫系统对癌细胞的识别与攻击，提高患者的整体生存质量。
阿扎胞苷主要用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）以及急性髓性白血病（AML）等血液癌症。这些疾病通常表现为骨髓造血功能异常，导致血细胞减少或异常增生。阿扎胞苷通过其独特的作用机制，有助于改善患者的生存状况，延长其寿命。维奈克拉联合阿扎胞苷或低剂量阿糖胞苷可用于治疗AML患者，并且已成为新诊断的unfit AML患者的标准治疗方案。真实世界研究表明，维奈克拉联合治疗方案（维奈克拉+阿扎胞苷等）可有效治疗一线或复发/难治AML患者。
尽管阿扎胞苷在血液癌症治疗方面取得了显著成果，但临床应用过程中仍面临一些挑战。首先，阿扎胞苷的疗效因人而异，部分患者可能无法从中获益。其次，长期使用阿扎胞苷可能导致耐药性问题的出现，使得治疗效果逐渐减弱。此外，阿扎胞苷的副作用也不容忽视，如恶心、呕吐、疲劳等，可能影响患者的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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