Amylyx致力于通过发现和开发创新的新疗法来支持和创造更多的神经退行性疾病公司。近日，Amylyx宣布，加拿大卫生部已有条件批准ALBRIOZA(也称为AMX0035，PB-TURSO)治疗用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)，俗称“渐冻症”，这是首个全球监管批准的ALS新疗法。

　　肌萎缩侧索硬化症(ALS），俗称”渐冻症“，它是由大脑和脊髓中的运动神经元死亡引起的一种无情的进行性和致命的神经退行性疾病。ALS中的运动神经元损失会导致肌肉功能恶化、无法移动和说话、呼吸麻痹，并最终导致死亡。绝大多数ALS患者(>90%)有散发性疾病，没有明确的家族史。目前大约有3,000名加拿大人患有ALS，从出现症状起的平均预期寿命为2至5年。

　　Albrioza（AMX0035，PB-TURSO）是一种由苯丁酸钠（sodium phenylbutrate，PB）和牛磺酸二醇（taurursodiol，TURSO，又名ursodoxicoltaurine）组成的专有口服固定剂量复方制剂。PB是一种小分子伴侣，旨在减少未折叠蛋白反应（UPR），防止因UPR导致的细胞死亡。TURSO是一种Bax抑制剂，旨在通过凋亡减少细胞死亡。PB和TURSO在固定剂量配方中联合使用，靶向肌萎缩侧索硬化症（ALS）和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍。AMX0035通过阻断源自线粒体和内质网的关键细胞死亡途径来减少神经元死亡。TURSO是一种Bax抑制剂；PB是一种小分子蛋白伴侣，可通过帮助蛋白质正常折叠，防止导致神经细胞死亡的蛋白质团块的形成。通过同时减轻内质网应激和线粒体功能障碍来减少神经元死亡。

　　临床数据表明，与服用安慰剂的人相比，服用ALBRIOZA的ALS患者在功能结果方面具有统计学意义和临床意义的益处，无论是作为独立疗法还是应用到现有的ALS疗法中。这一决定标志着Albrioza首次在全球范围内向Amylyx授予上市许可。Albrioza的批准基于CENTAUR的临床数据，这是一项在137名ALS受试者中进行的多中心2期临床试验，实验包括6个月的随机安慰剂对照期和开放标签长期随访期，受试者接受了治疗在内的24周中，Albrioza的肌萎缩侧索硬化功能评定量表-修订版(ALSFRS-R)平均得分高出2.32分。且与安慰剂相比，使用AMX0035治疗可显着延长ALS患者的中位生存期。这表明临床功能下降有统计学意义的显著减少。CENTAUR的详细数据发表在《新英格兰医学、肌肉与神经杂志》和《神经病学、神经外科和精神病学杂志》上。

　　尽管ALBRIOZA/AMX0035在临床试验中取得了一定的成功，但我们仍需保持谨慎。毕竟，药物研发是一个漫长而复杂的过程，还需要经过更多的临床试验和安全性评估，才能最终确定其疗效和安全性。因此，我们期待更多的研究结果能够尽快出炉，为渐冻症患者提供更多的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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