玛伐凯泰是一种口服、选择性心肌肌球蛋白抑制剂，主要用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy,HOCM）的成年患者。这种药物通过抑制心肌肌球蛋白的功能，减少心脏肌肉的收缩力，从而降低心脏肌肉的肥厚，缓解心脏流出道的梗阻，改善患者的症状和生活质量。
梗阻性肥厚型心肌病是一种遗传性心肌病，患者的心脏肌肉异常增厚，导致心脏流出道狭窄，影响心脏的正常功能。这种疾病可能导致患者出现呼吸困难、胸痛、晕厥等症状，严重时甚至可能危及生命。传统的治疗方法包括药物治疗、手术治疗等，但都存在一定的局限性和风险。
VALOR-HCM是一项双盲、安慰剂对照、随机临床试验，安慰剂交叉时间为16岁，旨在评估玛伐凯泰对转诊接受间隔缩小治疗(SRT)的症状性梗阻性HCM患者的疗效和安全性。试验结果表明，最初的玛伐凯泰组中8.9%的患者和安慰剂交叉组中19.2%的患者达到了复合终点。在最初的玛伐凯泰组中，3例接受了SRT，1例符合SRT条件，1例无法进行SRT评估。在安慰剂交叉组中，3人接受了SRT，4人符合SRT条件，3人无法评估SRT。总体而言，108名患者中有96名继续长期服用玛伐凯泰。
玛伐凯泰的出现，为梗阻性肥厚型心肌病的治疗带来了新的曙光。与传统的治疗方法相比，玛伐凯泰具有更好的选择性和效果，能够更精确地作用于心脏肌肉，减少不必要的副作用。同时，作为一种口服药物，玛伐凯泰的使用也更加方便，患者可以在家中自行服用，减少了就医的时间和成本。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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