恩西地平是一种口服的异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂，它能够针对IDH2基因突变的AML患者进行治疗。IDH2基因突变在许多类型的癌症中都存在，特别是在AML中，其突变率高达20%左右。这种突变会导致细胞代谢的异常，从而促进肿瘤的生长和发展。恩西地平的作用就是抑制IDH2的活性，恢复细胞的正常代谢，从而达到治疗癌症的目的。

　　恩西地平的研发和上市，标志着人类对癌症治疗的进步。与传统的化疗药物相比，恩西地平具有更高的选择性和更低的毒性，能够在不损害正常细胞的前提下，有效地杀死癌细胞。这使得患者在接受治疗期间的生活质量得到了显著提高，同时也降低了治疗带来的副作用。

　　恩西地平是一种针对骨髓干细胞中出现的突变酶的处方药，它对于治疗白血病，尤其是急性骨髓性白血病（AML）具有重要的作用。恩西地平通过阻断促进细胞生长的酶来起作用，它能够抑制骨髓干细胞中的突变酶，帮助这些细胞恢复正常的分化和成熟，从而有助于恢复患者的正常造血能力。

　　另外，恩西地平还可以帮助寻找FLT3突变的AML患者。FLT3是一个蛋白质酶，在AML中常常发生突变，导致干细胞过度增殖，从而引发白血病。恩西地平能够阻止FLT3酶的活性，使骨髓细胞分化并消灭白血病细胞。对于ACSL3突变的AML患者，恩西地平也能发挥一定的功效。ACSL3也是AML中的一种突变基因，能够导致干细胞增殖。恩西地平也可以阻止ACSL3酶的活性，防止增殖和扩散，从而控制白血病的发展。

　　在临床试验中，恩西地平表现出了显著的疗效。对于IDH2基因突变的AML患者，使用恩西地平治疗后，病情得到了有效控制，许多患者的生存期得到了显著延长。这一成果为那些曾经面临生死抉择的患者带来了新的希望。在临床试验中，患者在恩西地平治疗下表现出较高的整体生存率和缓解率，使得这一药物成为AML治疗的一种重要选择。在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。经研究表明，Idhifa为这类患者群体带来完全缓解（CR）和部分血液学改善的完全缓解率（CRh）为23%，中位数的缓解持续时间为8.2个月。Chemicalbook动物实验表明，恩西地平Enasidenib能有效降低移植小鼠骨髓、血浆和尿液中2-HG水平；恢复突变体IDH2抑制的巨核红**分化，逆转突变体IDH2在突变干中对DNA甲基化的影响；可显著降低2-HG水平，抑制程度为90.6%。结合试验结果，恩西地平Enasidenib可以提高缓解率，延长缓解持续时间，实现部分血液学缓解，改善患者病情，减轻患者痛苦，对患者病情有积极作用。

　　当然，恩西地平并不是对所有AML患者都有效。它只适用于那些具有IDH2基因突变的患者。因此，在使用恩西地平之前，需要对患者进行基因检测，以确定是否适合使用这种药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(ENASIDENIB)在复发性或难治性白血病患者中的功效和副作用

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