吉列替尼是一种口服的激酶抑制剂，主要用于治疗急性髓性白血病（AML）的一种特定类型——FLT3突变的AML。FLT3是一种在血液细胞中起重要作用的基因，当其发生突变时，可能导致白血病的发展。吉列替尼的作用就是抑制这种突变基因的功能，从而阻止白血病细胞的增殖。研究人员发现，吉列替尼在细胞和动物试验中对ALK抑制剂耐药的单突变和I1171N复合突变都具有抑制作用，尤其在体内试验中，携带I1171N+F1174I复合突变的小鼠皮下移植瘤经吉列替尼治疗后明显缩小。
急性髓性白血病是一种影响骨髓和血液的恶性肿瘤。在这种疾病中，骨髓中的髓细胞异常增生，形成大量不成熟的白细胞，这些白细胞无法正常执行免疫功能，反而会对人体产生伤害。AML病情发展迅速，治疗难度大，患者的生存率一直较低。
吉列替尼在临床试验中表现出了显著的疗效。一项包含312名患者的随机对照试验显示，与标准疗法相比，吉列替尼显著延长了患者的中位生存期，降低了疾病复发的风险。同时，吉列替尼的副作用相对较小，患者的生活质量得到了显著改善。
吉列替尼的上市，对于急性髓性白血病的治疗具有里程碑意义。它不仅为患者提供了新的治疗选择，也推动了白血病治疗理念的更新。从过去的单一化疗，到现在的精准靶向治疗，白血病治疗正逐步走向个体化、精准化。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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