磷酸盐奥司他丁片是第一种通过FDA批准的药物，可通过阻断称为11-β-羟化酶的酶并阻止皮质醇的合成来直接解决皮质醇的过量产生。库欣病是一种由于垂体分泌过多的促肾上腺皮质激素（ACTH）而引起的罕见内分泌疾病。患者常表现出高血压、肥胖、糖尿病、骨质疏松等症状，严重影响生活质量。传统的治疗方法包括手术、放疗和药物治疗，但每种方法都有其局限性和副作用。磷酸盐奥司他丁片作为一种口服的选择性皮质醇合成酶抑制剂，为库欣病患者提供了新的治疗选择。它通过抑制皮质醇的合成，降低血液中皮质醇的水平，从而缓解库欣病的症状。与传统的治疗方法相比，磷酸盐奥司他丁片具有更好的耐受性、更低的副作用和更高的生活质量改善率。
该批准是基于一项对137名成年人进行的，为期24周的单臂、开放、III期临床试验。该试验中，磷酸盐奥司他丁片可使大约一半的患者的皮质醇水平降至正常水平。71名对该药有耐受性和反应的患者随后被纳入为期8周的随机双盲试验，继续接受Isturia治疗，或者接受安慰剂。试验结束时，Isturisa持续治疗组，86%的患者的皮质醇水平恢复到正常范围内，而安慰剂组只有30%的患者皮质醇水平恢复到正常范围内。
磷酸盐奥司他丁片临床试验中报告的最常见副作用是肾上腺皮质功能不全，头痛，呕吐，恶心，疲劳和浮肿（由于积水引起的肿胀）。服用Isturisa的人也可能会出现皮质醇缺乏症（皮质醇水平低），QTc延长（心律失常）和肾上腺激素前体（非活性物质转化为激素）和雄激素（调节男性特征的激素）升高。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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