阿扎胞苷（AZACITIDINE），也被称为Vidaza，是一种创新性的癌症治疗药物，已经在全球范围内被广泛用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）和急性髓性白血病（AML）。这种药物的研发和应用，为许多曾经面临治疗困境的患者带来了新的希望。
阿扎胞苷是一种DNA甲基化转移酶抑制剂，它通过改变细胞内部的DNA甲基化状态，来恢复某些被抑制的基因的表达。这种机制使得阿扎胞苷在癌症治疗中发挥了独特的作用。在MDS和AML的治疗中，阿扎胞苷的应用已经取得了显着的疗效，成为了许多患者的一线治疗方案。阿扎胞苷是胞嘧啶核苷类似物，通过引起DNA去甲基化和对骨髓中异常造血细胞的直接细胞毒作用而产生抗肿瘤作用。它在体外对DNA甲基化有最大抑制作用时的浓度对DNA的合成未见明显的抑制作用。DNA的去甲基化可修复基因的正常功能，该功能对于细胞的分化和增殖起关键作用。它的细胞毒作用可引起处于快速分裂状态的细胞死亡，包括对正常生长调控机制不产生应答的癌细胞。非增殖期的细胞对阿扎胞苷相对不敏感。
在54例已转化AML的MPN患者小系列试验中，其中包括21例ET患者、21例PV患者、7例PMF患者和5例未分类MPN患者，阿扎胞苷一线治疗的客观缓解率为52%。中位缓解持续时间和中位总生存期分别为9个月和11个月。
阿扎胞苷的应用已经取得了显着的成果。多项研究表明，阿扎胞苷可以显着延长MDS和AML患者的生存期，改善他们的生活质量。同时，阿扎胞苷的副作用相对较小，使得患者在接受治疗的过程中，能够保持较好的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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