罗普司亭(Romiplostim)是一种TPO受体的激动剂,通过刺激促血小板生成素的受体从而增加血小板的生成。Romiplate与巨核细胞表面表达的TPO受体,也叫c-MPL,它的胞外域相结合,形成一个二聚体,活化细胞内的信号通路,从而促进巨核细胞的增殖和分化,以及促进血小板的生成。罗普司亭已被广泛应用于血小板减少症的治疗。在临床试验中,许多患者在使用罗普司亭后,血小板计数得到了显著提升,出血症状得到了有效改善。此外,罗普司亭还具有较好的耐受性,副作用相对较小,使得患者更容易接受这种治疗方法。
一般治疗血小板减少症主要会用到糖皮质激素或者丙球,当一线治疗药物疗效不佳时,才会考虑更换为其他治疗药物,也就是二线治疗用药,例如艾曲波帕、海曲泊帕等。血小板生成素受体激动剂(TPO-R)是目前欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物,罗普司亭是治疗血小板减少症二线治疗药物,也是美国FDA批准的首个升血小板药物。
免疫性血小板减少症(ITP)是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病,特征为血液中血小板计数低(血小板减少症)和血小板生成受损。免疫性血小板减少症患者均是由于血小板计数比较低,有发生严重出血事件和自发性擦伤风险。在临床上,TIP患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平,降低出血风险、改善症状。罗普司亭是一种创新的药物,通过激活血小板生成素受体(TPO-R)来刺激骨髓中的巨核细胞分化为血小板。这种药物能够增加血小板的生成,从而改善患者的血小板计数。与传统的血小板生成素相比,罗普司亭具有更高的特异性和更低的副作用。
在临床试验中,许多患者在使用罗普司亭后,血小板计数得到了显著提升,出血症状得到了有效改善。此外,罗普司亭还具有较好的耐受性,副作用相对较小,使得患者更容易接受这种治疗方法。iROM研究是一项多中心、开放标签、单臂、概念验证性研究。纳入患者为年轻成人(18-45岁)ITP患者,这些患者血小板计数<30×109/L或为一线治疗后失败、复发或出现明显副作用的高危人群。相较于复发患者,SROT患者罗普司亭滴定剂量更低,血小板计数反应更快、更强。治疗结束时,6例(67%)新诊断ITP患者在没有进一步药物治疗的情况下,维持完全和持续缓解状态直至第52周,7例患者出现复发(3例新诊断ITP,4例慢性ITP)。总之,研究结束时6/13例(46%)患者处于SROT。
罗米司亭(Nplate,romiplostim)是一种第二代TPO-R药物,可模仿人体的天然TPO,只需要每周注射一次即可。罗米司亭常规包装是250μg、500μg两种规格,可长期使用,且能有效降低出血频率以及缓解症状降低危险程度,其安全性良好。罗普司亭的起效时间,大约是一到两周,也就是10天左右,在减停或者是增加药物剂量的时候,要考虑到药物的延迟效应,避免出现血小板的反跳,增加血栓的风险。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:罗普司亭/罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)是国内首个第二代长效血小板生成素受体激动剂
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