普拉替尼靶点选择更为精准，疗效更加确定，同时不良反应更小，其获批加强了整个甲状腺癌的治疗战线，满足了甲状腺癌患者高效低毒的治疗需求。普拉替尼是一种口服的、针对RET基因融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者的选择性RET抑制剂。它的研发基于对人类基因突变的深入研究，针对RET基因突变导致的癌症发展进行了精确打击。这一突破性的药物在治疗过程中展现出了良好的耐受性和疗效，使得许多曾经面临绝境的癌症患者看到了生存的希望。

　　晚期甲状腺髓样癌（MTC）和放射性碘难治分化型甲状腺癌（DTC）缺乏有效系统治疗方式。随着精准医学的发展，研究发现RET基因变异是甲状腺癌的重要驱动基因，而高效单靶点RET抑制剂普拉替尼的出现为RET基因变异晚期甲状腺癌患者的治疗带来突破。全球ARROW研究显示普拉替尼治疗RET融合和突变甲状腺癌患者疗效优异，安全性良好，中国队列分析结果表明具有和全球人群一致的疗效和安全性数据。

　　普拉替尼的独特之处在于其高度选择性的抑制作用。RET基因是一种酪氨酸激酶受体，其突变与多种癌症的发生和发展密切相关。普拉替尼通过抑制RET基因的活性，阻断了癌细胞的生长和扩散，从而达到治疗癌症的目的。与传统的化疗药物相比，普拉替尼具有更低的毒性和更好的耐受性，使患者在治疗过程中能够保持较高的生活质量。

　　ET基因检测在肿瘤的良恶性鉴别、肿瘤的复发风险分层以及靶向治疗指导中都有非常明确的临床应用价值。RET融合/突变的晚期甲状腺癌患者预后较差，其它治疗方法疗效欠理想。随着精准医疗的发展，RET靶向药物在晚期甲状腺癌的治疗中发挥了非常重要的作用。在晚期甲状腺癌症患者中进行的临床试验已经证明无论存在RET基因突变还是融合，患者都可以从RET特异性抑制剂的治疗中获益。在全球ARROW研究中普拉替尼治疗初治晚期MTC患者的客观反应率（ORR）为71%。2021年美国甲状腺协会（ATA）年会报道了中国患者队列数据。截止2021年4月12日，共有34例中国患者入组，28例经过中心检查为RET突变阳性患者中，除1例患者外其他患者皆为初治。26例基线具有可测量病灶的初治MTC患者中，ORR达到73%，其中3例（11.5%）患者达到完全缓解（CR），疾病控制率（DCR）84.6%，普拉替尼治疗带来了显著疗效。研究证实普拉替尼治疗RET突变晚期MTC患者具有卓越的反应和持续的疾病缓解，为此类患者的治疗带来了突破。

　　在临床试验中，普拉替尼展现出了显著的治疗效果。许多患者在接受普拉替尼治疗后，病情得到了有效控制，生活质量得到了显著提高。这一成果不仅为癌症患者带来了新的治疗选择，也为医学界提供了更多关于癌症治疗的宝贵经验。普拉替尼最常见的不良反应是贫血、肌肉酸痛和便秘，大多为1~2级，3~4级不良反应主要是高血压中和中性粒细胞减少，易于处理。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普吉华/普拉替尼(GAVRETO/PRALSETINIB)为存在NTRK基因突变的患者提供了新的选择？

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