胆管癌是一种源于胆道系统的恶性肿瘤,其发病率逐年上升,成为全球范围内关注的健康问题。近年来,随着医学研究的深入,培米替尼(PEMAZYRE/PEMIGATINIB)作为一种新型靶向治疗药物,为胆管癌的治疗带来了新的希望。胆管癌患者中,有一部分人存在FGFR2基因融合或其他重排突变。这部分患者通过培米替尼治疗,可以获得较好的疗效。
培米替尼是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂,其作用机制是通过抑制FGFR2基因的变异形式,从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。在胆管癌患者中,约10%的患者存在FGFR2基因融合或其他变异,这使得培米替尼成为这些患者的理想治疗选择。
多项临床研究表明,培米替尼在治疗FGFR2基因变异阳性的胆管癌患者中表现出显著的疗效。培米替尼与标准疗法相比,显著延长了患者的无进展生存期,且总体生存率也有所提高。佩米替尼是一种针对FGFR1/2/3的强效选择性口服抑制剂,具有抑制肿瘤生长的作用。一项关于佩米替尼的FIGHT-202研究旨在探索培米替尼治疗经治晚期胆管癌患者的疗效与安全性。该研究是针对既往接受过至少一次治疗后疾病进展的晚期/转移性或手术不可切除的胆管癌患者进行的一项单臂、开放、多中心的Ⅱ期研究。结果显示,所有伴FGFR2融合/重排受试者接受佩米替尼治疗后,客观缓解率(ORR)达35.5%,疾病控制率(DCR)达82.2%,中位无进展期(mPFS)为6.9个月,中位缓解持续时间(mDOR)为7.5个月,中位总生存期(mOS)为21.1个月。这一结果为培米替尼在胆管癌治疗中的应用提供了有力证据。
除了疗效显著外,培米替尼还具有较好的耐受性和安全性。在临床试验中,患者常见的副作用包括疲劳、腹泻、高血压等,但大多数症状逐渐减轻。此外,培米替尼的给药方式简单,口服即可,为患者提供了更为便捷的治疗方式。美国临床肿瘤学会(ASCO)年会更新的随访数据显示,ORR达37%,mPFS达7.0个月,mOS达17.5个月,同时,应答者中的mOS长达30.1个月。在2023年美国癌症研究协会年会(AACR)更新的研究[8]数据显示,mOS达23.9个月,估计12个月、18个月和24个月的生存率分别为73.3%、66.5%和41.4%,安全性特征与以往报道的研究结果基本一致,未观察到新的安全性信号。
然而,尽管培米替尼在胆管癌治疗中取得了显著成果,但仍需关注其潜在的风险和限制。例如,培米替尼仅适用于FGFR2基因变异阳性的胆管癌患者,对于其他类型的胆管癌患者可能效果不佳。此外,长期使用培米替尼可能会导致耐药性的产生,因此需要在治疗过程中密切监测患者的病情变化。佩米替尼可为晚期胆管癌患者改善生存预后,使患者活得更久,活得更好。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:培美替尼/培米替尼(PEMAZYRE/PEMIGATINIB)的用法用量和使用说明
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