普拉替尼是一种口服、强效、高选择性的RET抑制剂，主要针对RET基因突变引起的癌症。RET基因是一种原癌基因，当其发生突变时，会导致多种癌症的发生，如甲状腺髓样癌、非小细胞肺癌等。普拉替尼的研发，为这些RET基因突变引起的癌症患者提供了新的治疗选择。普拉替尼是一种强效、选择性RET抑制剂，由Blueprint Medicines公司开发，商品名为GAVRETO。美国FDA已批准该款药物分别用于治疗经FDA批准的检测方法检测证实为转移性RET融合阳性非小细胞肺癌的成年患者、需要系统治疗的12岁及以上晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和儿童患者，以及需要系统治疗且放射性碘（如适用）难治的12岁及以上晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和儿童患者。

　　普雷西替尼是野生型RET和致癌RET融合(CCDC6-RET)和突变(RET V804L、RET V804M和RET M918T)的激酶抑制剂，其半数最大抑制浓度(IC50s)小于0.5nm。在纯化酶分析中，普雷西替尼抑制DDR1、TRKC、FLT3、JAK1-2、TRKA、VEGFR2、PDGFRb和FGFR1的浓度较高，但在Cmax下仍能达到临床要求。在细胞检测中，普雷西替尼抑制RET的浓度分别比VEGFR2、FGFR2和JAK2低约14倍、40倍和12倍。

　　普拉替尼的作用机制是通过抑制RET基因的表达，从而阻断癌细胞的生长和扩散。与传统的化疗药物相比，普拉替尼具有更高的选择性和更低的副作用。这使得患者在接受治疗期间，能够更好地保持生活质量，减轻治疗带来的痛苦。全球I/II期ARROW临床研究结果显示，普拉替尼/Pralsetinib对胰腺癌、胆管癌、结直肠癌、胃癌、卵巢癌等多种肿瘤的治疗效果良好，逾九成患者靶病灶缩小。世界知名医学期刊《Nature Medicine》发表了全球I/II期ARROW临床研究的更新数据，患者临床获益率达70%，疾病控制率达83%。相关数据显示，普拉替尼在RET基因联合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者身上，显示出持久的抗肿瘤活性，总体缓解率达到56%左右，无论是安全性还是耐受性良好。而且截至到目前，还没有发生过因为此类药物相关的不良事件。

　　成人推荐剂量为400毫克，每天空腹口服一次(服用GAVRETO前至少2小时不进食，服用后至少1小时内不进食)，如果漏服，可以补服，下次服药仍按照原间隔时间。如果服药后发生呕吐，不可补服，下次服药仍按照原间隔时间。在临床试验中，普拉替尼展现出了令人瞩目的疗效。多项研究结果显示，普拉替尼对于RET基因突变引起的癌症患者具有较好的疗效，且副作用相对较少。这使得普拉替尼成为了许多癌症患者的希望之光，为他们带来了新的治疗机会。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普吉华/普拉替尼(GAVRETO/PRALSETINIB)为存在NTRK基因突变的患者提供了新的选择？

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