恩西地平（IDHIFA/ENASIDENIB）治疗急性髓系白血病的疗效，Enasidenib是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)酶的小分子抑制剂。Enasidenib靶向突变体IDH2变异体R140Q，R172S，和R172K在体外比野生型酶在浓度较低约40-倍。突变体IDH2酶被enasidenib的抑制作用导致减低2-羟戊二酸[2-hydroxyglutarate(2-HG)]水平和诱导骨髓分化在体外和在体内在IDH2突变AML的小鼠移植物模型，在来自患者有突变的IDH2AML血样品中，enasidenib减低2-HG水平，减低母细胞计数[blast counts]和增加成熟骨髓细胞百分率。

　　急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia，AML）是一种起源于骨髓造血干细胞的恶性血液肿瘤，其发病快、恶性程度高，对患者生命健康造成严重威胁。随着医学研究的深入，越来越多的创新药物被应用于AML的治疗中，其中恩西地平（IDHIFA/ENASIDENIB）便是近年来备受关注的一种药物。

　　恩西地平是一种口服的异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）抑制剂，通过抑制突变的IDH2酶的活性，能够降低2-羟基戊二酸（2-HG）的水平，从而恢复正常的细胞分化与凋亡过程，抑制白血病细胞的增殖。这一药物的开发，为AML患者提供了新的治疗选择。

　　多项临床研究已经证实了恩西地平在AML治疗中的疗效。在一项针对IDH2突变阳性AML患者的临床试验中，恩西地平单药治疗可使部分患者达到完全缓解（CR）或完全缓解伴不完全血液学恢复（CRi），且中位缓解持续时间较长。此外，恩西地平与其他化疗药物联合应用，也显示出较好的疗效和耐受性。

　　恩西地平在治疗AML的过程中，不仅能够提高患者的生存质量，延长其寿命，还能在一定程度上减轻化疗带来的副作用，如恶心、呕吐等。然而，需要注意的是，恩西地平并非对所有AML患者都有效，其疗效与患者的年龄、病情、基因突变状态等因素有关。

　　总之，恩西地平作为一种针对IDH2突变阳性AML患者的创新药物，已经在临床治疗中展现出较好的疗效。然而，对于AML的治疗，仍需根据患者的具体情况进行个体化的治疗方案制定。未来，随着医学研究的深入，相信会有更多针对AML的有效药物问世，为更多患者带来希望。

　　Idhifa是一种异柠檬酸脱氢酶-2抑制剂适用为成年患者有复发或难治性急性髓性白血病(AML)的治疗当被FDA-批准的测试检测到有一个异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)突变。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(ENASIDENIB)在复发性或难治性白血病患者中的功效和副作用

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