再生障碍性贫血(AA)是一组由多种病因所致的骨髓造血功能衰竭性综合征，临床以贫血、出血和感染为主要表现。标准的免疫抑制治疗方案是抗胸腺/淋巴细胞球蛋白（ATG/ALG）+环孢素(CsA)，限制其疗效最主要的因素是患者残存造血干/祖细胞过少。而罗普司亭(romiplostim)是血小板生成素受体激动剂，可以提高患者体内血小板数量，并且能长期使用。

　　再生障碍性贫血是一种自身免疫性疾病，其病因多种多样，针对特定病因的治疗方法可能会有所不同。因此，针对AA的治疗需要综合考虑患者的具体情况，包括疾病的类型、病因、病情严重程度以及患者的身体状况等因素。而罗普司亭就可以作为再障患者的又一选择。

　　罗普司亭作为一种血小板生成素(TPO)受体激动剂，模仿人体的天然TPO，通过结合和激活TPO受体，从而诱导其磷酸化，激活下游信号分子JAK2和STAT5并刺激巨核细胞系集落生成细胞生长，促进巨核细胞的成熟从而增加血小板生成，提升患者血小板计数。

　　国外科研团队进行了一项开放标签的2期研究，符合条件的患者年龄在19岁或以上患有再生障碍性贫血，及伴有血小板减少症（血小板计数≤30×10^9/L）。在剂量探索阶段，将患者随机分配到固定剂量组(1、3、6或10μg/kg)皮下注射罗普司亭，每周一次，持续8周。在该研究的扩展部分，根据血小板反应和安全性，患者每4周进行一次剂量调整，持续接受罗普司亭治疗（每周一次1、3、6、10、13、16和20μg/kg），最长持续1年(第9-52周)。在46-53周内有血小板缓解的患者，继续剂量调整治疗2年（53-156周）（每周一次3、6、10、13、16和20μg/kg的剂量）。

　　结果显示：33名可评估患者中有30%在第9周达到了血小板反应。在扩展研究期间，有55%患者在第46-53周达到了血小板反应。10名（30%）患者在2年和3年时维持血小板缓解，其中9名患者发生红系缓解、5名患者发生中性粒细胞缓解，并完成了方案治疗。证明罗普司亭对难治性再生障碍性贫血患者有效，且具有良好的安全性，在未来的研究中，10μg/kg每周一次可能被用作推荐的起始剂量。结果表明，罗普司亭在难治性AA的患者中非常有效且耐受性良好。

　　有研究分析了35名AA患者接受罗普司亭治疗的安全性，研究表明，药物相关不良事件包括轻度或中度的肌肉疼痛、疲劳和头晕，但没有因不良事件而减少剂量，在剂量延长期间也未出现药物相关不良事件，在长达3年的治疗中，没有患者出现克隆进化的迹象，整体表明罗普司亭具有良好的安全性。罗普司亭通过FcRn受体回收，不通过肝脏代谢，不损害肝脏功能，另外罗普司亭与内源性TPO无同源序列，因而产生抗TPO中和抗体的风险极低，安全性好。

　　对于患者来说罗普司亭仅需1周给药1次，可显著降低用药频率，并且不需要禁食、空腹，对于患者而言使用更加方便，能够提升患者的用药依从性和生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：罗普司亭/罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)是国内首个第二代长效血小板生成素受体激动剂

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