他替瑞林(Taltirelin/Ceredist)是一种促甲状腺激素释放激素(TRH)类似物，它模仿TRH的生理作用，但具有更长的半衰期和作用持续时间，并且在长期使用后几乎没有产生耐受性给药，具有促智、神经保护和镇痛作用。他替瑞林主要用于治疗脊髓小脑性共济失调；对于其他神经退行性疾病，例如脊髓性肌萎缩症，也有一定疗效。

　　脊髓小脑性共济失调（Spinocerebellar Ataxia,SCA）是一种常染色体显性遗传、以走路不稳等共济失调为主要表现的一类神经系统退行性疾病，症状表现为走路时摇晃、手抖、讲话含混不清等。进一步而言就是可以活动身体，但是不能随心所欲地活动。这种症状主要出现在小脑发生问题的时候。这些症状统称为“共济失调综合征”。

　　一般来说患者的心智能力有异常。因患者走路摇摆状像企鹅一样，因此又称为企鹅家族。脊髓小脑性生共济失调的病因有肿瘤、外伤、炎症、遗传等。遗传学发现有7个该病的致病基因是由于基因中CAG三核苷酸重复序列异常扩增导致编码蛋白内形成异常扩展的多聚谷氨酰胺肽链，这条异常扩展的多聚谷氨酰胺肽链就像一条长尾巴，它会造成蛋白质的功能代谢发生异常改变，进而造成神经细胞死亡。这条异常的长尾巴越长，发病年龄越早，病情发展的就越快。随着病情进展，会逐渐影响患者的生活质量。目前依靠基因检测技术，可以精准诊断该病，但其治疗在全世界范围仍然是一个难题。

　　在一项随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床试验中，427名脊髓小脑变性患者随机进行他替瑞林和安慰剂的治疗，28周后，他替瑞林组整体改善率明显优于安慰剂组(P<0.001)，而且共济失调的累计变化率为27.1%，而安慰剂组则为39.4%，而且不良反应的发生率安慰剂组与他替瑞林组基本上相等，为14.1%。

　　2期和3期临床试验均显示：他替瑞林组整体改善率优于安慰组一项为期6周的随机双盲、安慰剂对照的2期临床研究在60例脊髓小脑变性病人中进行。经过2周的观察后，病人分成两组，一组接受他替瑞林一日2次，每次20mg，连用2周，随后2周接受安慰剂治疗；另一组先接受安慰剂2周，随后2周接受他替瑞林治疗。结果显示，他替瑞林组整体改善率优于安慰组（P=0.0394）。他替瑞林组在指鼻试验和Tapping-point试验中，神经评分方面显示优于安慰剂组。他替瑞林对自发性动作和总精神状态的改善也优于安慰剂（分别为P=0.0448;P=0.0296）。另一项双盲、随机、安慰剂对照的3期临床研究中，427例脊髓小脑变性病人随机接受他替瑞林一日2次（每次5mg）或安慰剂治疗，连用28~52周。28周时，整体改善率优于安慰剂组（P＜1.001）。共济失调的总改善率他替瑞林组显著优于安慰剂组（P＜0.004）。

　　他替瑞林对中枢神经系统具有较强的作用，但同时其激素样作用较小，因此副作用较少。不良反应主要是消化系统反应，包括呕吐、恶心和胃不适。所有的不良反应均为轻中度，在治疗期间及(或)停药后消失。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：他替瑞林治疗脊髓小脑变性患者可能会出现哪些不良反应？

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