磷酸盐奥司他丁片（osilodrostat）是美国FDA批准的第一个通过阻断11β-羟化酶和阻止皮质醇生物合成直接解决皮质醇过量产生的药物。
库欣综合征(CS)是一种罕见疾病。它对健康的影响可能很严重，导致内脏肥胖、肌肉无力、抑郁、胰岛素抵抗、糖尿病、血栓、免疫系统下降和心血管疾病。部分被诊断患有CS的患者患有库欣病(CD)。在库欣病中，皮质醇增多症的根本原因是垂体肿瘤产生过多的ACTH激素。首选治疗方法是垂体手术。不幸的是，在一小部分患者中，手术并不成功或没有指征。
磷酸盐奥司他丁片是皮质醇合成抑制剂。它抑制11β-羟化酶（CYP11B1），该酶负责肾上腺皮质醇生物合成的最终步骤。在过度表达人CYP11B1，肾上腺素和肾上腺素还原酶的中国仓鼠肺细胞系V79-4中，osilodrostat剂量依赖性地抑制人CYP11B1的活性，IC50值为2.5±0.1nM（n=4）。
基于一项有137名患者参与的临床试验（NCT02180217）的结果，经过24周的开放标签治疗，约有一半患者的皮质激素水平下降至正常范围内。在此基础上，71名无需增加治疗剂量（30mg每日2次）且在12周内耐受该药物的患者被纳入为期8周的双盲、随机停药研究，结果显示，继续使用磷酸盐奥司他丁片治疗的患者中，86%的患者皮质激素维持在正常水平，而停药改用安慰剂的患者仅为30%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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