罗米司亭Nplate(Romiplostim)是一种血小板生成素（TPO）受体激动剂，模仿人体的天然TPO，旨在提升免疫性血小板减少症（ITP）患者血小板计数。罗普司亭是国内首个第二代长效血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），它通过重组DNA技术在大肠杆菌中生产，能模拟人体天然的血小板生成素效果，通过与血小板生成素受体结合，可刺激细胞内转录途径，导致血小板生成增加。首创融合肽体，独特Fc结构域带来长效缓释效果，显著延长药物半衰期至120-140小时。Nplate被指示可增加急性暴露于骨髓抑制剂量辐射的成人和儿科患者的存活率。Nplate仅适用于血小板减少程度和临床情况增加出血风险的ITP患者。Nplate不适用于治疗骨髓增生异常综合征(MDS)引起的血小板减少症或ITP以外的任何原因引起的血小板减少症。

　　免疫性血小板减少症（ITP）是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，特征为血液中血小板计数低（血小板减少症）和血小板生成受损。在临床上，TIP儿科患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平，降低出血风险、改善症状。

　　大量临床研究证实和临床指南充分肯定了罗米司亭的卓越疗效和安全性。在日本开展的一项双盲、随机对照III期临床研究显示，首次给药后1周后，罗普司亭组血小板应答率即达77%，2周后达91%，绝大多数患者在1周内即可获得血小板应答，而且应答率在整个治疗期间保持稳定。罗普司亭组总体血小板应答率高达96%，而安慰剂组仅为8.3%。

　　在另一项为期6个月的前瞻性、多中心、随机双盲、安慰剂对照的III期临床+3年随访研究中，其结果显示，相较之于安慰剂而言，罗普司亭组ITP患者的2级以上出血事件的发生率显著降低，分别为15%（罗普司亭组）VS34%（安慰剂组）。

　　此外，在上述分析中，罗普司亭和安慰剂相比也不增加血栓风险。还有研究表明罗普司亭通过FcRn受体回收，不通过肝脏代谢，不损害肝脏功能，另外罗普司亭与内源性TPO无同源序列，因而产生抗TPO中和抗体的风险极低，安全性好。

　　根据需要，使用最低剂量的罗普司亭以达到并维持血小板计数≥50×109/L，来降低出血风险。血小板生成功能普遍在注射后1-2周左右达到最高值。虽然目前没有最优初始剂量的证据，不过以更高的初始剂量开始治疗或许能降低早期出血事件的发生而不增加并发症发生的概率。在临床实践中，儿童的中位起始剂量为2μg/kg（范围：1-9μg/kg），没有增加并发症的发生率。最常见不良反应(≥5%Nplate患者发生率相比安慰剂较高)是关节痛、眩晕、失眠、肌肉痛、四肢疼痛、腹痛、肩痛、消化不良、和感觉异常。头痛是最常报道。

　　对于患者来说罗米司亭仅需1周给药1次，可显著降低用药频率，并且不需要禁食、空腹，对于患儿而言使用更加方便，能够提升患者的用药依从性和生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：罗普司亭/罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)是国内首个第二代长效血小板生成素受体激动剂

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