他替瑞林是一种TRH类似物,,也称三碘甲状腺素释放激素。TRH(甲状腺释放激素)是人体分泌的一种神经肽,在大脑中起着关键的调节作用。他替瑞林通过模拟TRH的作用,调节自身的神经系统,从而减少生理和病理过程中的异常反应。他替瑞林治疗脊髓小脑共济失调的作用机制尚不完全清楚,但已经得到了广泛的研究。该药物通过增加多巴胺的释放和改善大脑皮质的功能,显著改善了患者的协调能力和运动控制。此外,他替瑞林还可以促进神经细胞的修复和受损组织的再生。
脊髓小脑性共济失调(Spinocerebellar Ataxia,SCA)是一种常染色体显性遗传、以走路不稳等共济失调为主要表现的一类神经系统退行性疾病,症状表现为走路时摇晃、手抖、讲话含混不清等。进一步而言就是可以活动身体,但是不能随心所欲地活动。这种症状主要出现在小脑发生问题的时候。这些症状统称为“共济失调综合征”。随着病情进展,会逐渐影响患者的生活质量。目前依靠基因检测技术,可以精准诊断该病,但其治疗在全世界范围仍然是一个难题。他替瑞林用于治疗脊髓小脑变性病人,可以改善临床症状,取得一定的临床效果,这为SCA患者的治疗提供了一种新的选择,在日本已经获准作为治疗脊髓小脑变性疾病(SCD)药物。
一项为期6周的随机双盲、安慰剂对照的2期临床研究在60例脊髓小脑变性病人中进行。经过2周的观察后,病人分成两组,一组接受他替瑞林一日2次,每次20mg,连用2周,随后2周接受安慰剂治疗;另一组先接受安慰剂2周,随后2周接受他替瑞林治疗。结果显示,他替瑞林组整体改善率优于安慰组(P=0.0394)。他替瑞林组在指鼻试验和Tapping-point试验中,神经评分方面显示优于安慰剂组。他替瑞林对自发性动作和总精神状态的改善也优于安慰剂(分别为P=0.0448;P=0.0296)。临床试验显示,他替瑞林在改善脊髓小脑共济失调患者的运动功能和生活质量方面表现出显著的疗效。患者的步态、平衡和协调能力得到明显改善,频繁的跌倒现象有所减少。此外,他替瑞林还能够改善患者的精神状态,增加他们的社交交往和参与度,提高他们的自尊和自信心。
除了对乙酰胆碱释放和合成的影响外,Taltirelin还证明了其改善抗胆碱能药物东莨菪碱预处理小鼠记忆功能的能力。在活体实验中,Taltirelin也被证明可以防止运动神经元的死亡,并保留受损坐骨神经的运动神经元直径。
本品对中枢神经系统具有较强的作用,但同时其激素样作用较小,因此副作用较少。不良反应主要是消化系统反应,包括呕吐、恶心和胃不适。所有的不良反应均为轻中度,在治疗期间及(或)停药后消失。他替瑞林作为一种TRH类似物,在脊髓小脑共济失调的治疗中发挥了重要的作用。其通过调节神经系统的功能,修复受损神经和改善患者的运动能力,为患者带来了新的希望。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:他替瑞林(TALTIRELIN/CEREDIST)可以改善脊髓小脑性共济失调患者的平衡和协调能力?
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