恩西地平(Enasidenib)是一种IDH2（异柠檬酸脱氢酶2）抑制剂，它通过抑制IDH2酶的活性，阻止了骨髓中白细胞的异常增生。美国FDA批准了恩西地平(Enasidenib)上市，成为第一个针对肿瘤代谢的抗癌药物。主要用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。

　　急性髓系白血病(AML)是最常见的急性白血病。AML始于骨髓，但很快进入血液。与正常血细胞发育不同，AML患者骨髓中异常白细胞的快速积聚可能会干扰正常血细胞的生成，导致健康白细胞、红细胞和血小板减少。IDH2突变已在约8%至19%的急性髓性白血病（AML）患者中检测到。在AML中，骨髓中的造血细胞癌变并且无法成熟。这种突变往往发生在癌症发展的早期。其中IDH2是一种参与细胞能量代谢的酶，它可以将异柠檬酸（isocitrate）转化为α-酮戊二酸（α-ketoglutarate）。在正常情况下，α-酮戊二酸可以促进细胞的分化和凋亡。但是，在部分AML患者中，IDH2基因发生突变，导致IDH2酶的活性发生逆转，将α-酮戊二酸转化为2-羟基戊二酸（2-HG）。2-HG是一种致癌代谢物，它可以抑制细胞的分化和凋亡，促进白血病细胞的增殖和存活。而恩西地平(Enasidenib)的研发正是基于对这一遗传变异的理解。药物通过针对IDH2突变，调控细胞内的代谢过程，从而抑制白细胞的不受控制的增殖。

　　恩西地平(Enasidenib)的批准是基于一项开放标签、单臂、多中心的I/II期临床试验，该试验共纳入199例IDH2突变的AML患者，其中101例为初次复发或难治的患者，98例为未接受过化疗的患者。恩西地平(Enasidenib)的给药剂量为100毫克，每日一次，口服，直至疾病进展或不可接受的毒性发生。初次复发或难治的患者中，恩西地平(Enasidenib)的总有效率为40.6%，其中完全缓解率为19.8%，完全缓解伴部分造血恢复率为8.9%，部分缓解率为11.9%。未接受过化疗的患者中，恩西地平(Enasidenib)的总有效率为30.6%，其中完全缓解率为13.3%，完全缓解伴部分造血恢复率为4.1%，部分缓解率为13.3%。恩西地平(Enasidenib)的中位治疗时间为4.3个月，中位随访时间为14.8个月。该药的有效率与患者的年龄、性别、疾病分期、基因型、细胞形态学或先前治疗方案无明显相关性。

　　恩西地平(Enasidenib)的临床试验结果表明，恩西地平(Enasidenib)是一种有效的安全的针对IDH2突变的AML药物，它可以抑制白血病细胞的增殖和分化，改善患者的缓解率和生存期。

　　对于急性髓系白血病（AML）的患者，恩西地平(Enasidenib)成为了一种具有希望的新型治疗药物。恩西地平(Enasidenib)的口服给药方式可以提高患者的生活质量，代替传统治疗方法如化疗和放射治疗等所带来的不良反应。综合来看，恩西地平(Enasidenib)是一种极具前景的药物，在治疗IDH1变异白血病和其他一些血液肿瘤中已经发挥出了很好的作用。恩西地平(Enasidenib)以其优异的治疗效果和较小的副作用，成为白血病患者的一种新的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(ENASIDENIB)在复发性或难治性白血病患者中的功效和副作用

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