Vismodegib（维莫德吉）是由Genentech开发的一款小分子药物，通过选择性靶向SHH通路的效应物SMO蛋白发挥作用，已被FDA批准用于治疗基底细胞癌。临床试验显示，其对SHH通路相关髓母细胞瘤（SHH-MB）有效，但血脑屏障会导致其进入大脑的药物浓度，从而降低治疗效果。
髓母细胞瘤（Medulloblastoma，MB）是最常见的儿童恶性脑肿瘤，约占儿童所有脑肿瘤的20%，其具有高度侵袭性，难以治疗，近30%的患者被认为是无药可治的。即使是治疗成功的儿童也可能经历严重的长期残疾和健康问题，这主要是由于放疗和化疗的不良副作用导致的。
由于血脑屏障（Blood-Brain Barrier，BBB）的存在，将药物靶向递送到受影响的脑组织是目前临床面临的一大挑战。研究团队开发了靶向P-选择素的岩藻多糖-纳米颗粒，这一纳米载体携带的抗癌药物维莫德吉，能够更高效突破血脑屏障（BBB），主动转运到脑肿瘤组织，而不影响正常大脑组织，在小鼠模型中展示了更强的癌症治疗效果和更低的副作用。同时，辅助低剂量放疗，能够促进内皮细胞的P-选择素表达水平，进一步增强治疗效果。
实验结果显示，装载维莫德吉的岩藻多糖-纳米颗粒（简称FiVi），能够在低剂量下展示出强大抗肿瘤效果，并且显著减弱了骨毒性。此外，辅助极低剂量的放疗（XRT），还能够进一步增强治疗效果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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