波齐替尼一开始是作为治疗乳腺癌的HER2抑制剂而被研发的，后来德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员发现，该药对携带EGFR 20号外显子插入突变的效果不错，而这个突变在非小细胞肺癌里的占比不低，因此大家将研究重点转向了对EGFR 20号外显子插入突变的肺癌的疗效。
表皮生长因子受体（EGFR）基因的激活突变是非小细胞肺癌的常见驱动突变，在东亚患者里极为常见。其中大部分是经典的致敏性EGFR突变，比如19号外显子缺失和L858R点突变等，这些突变用EGFR靶向药通常可以达到不错的疗效。
这项单中心研究（NCT03066206）招募了50名EGFR 20号外显子发生点突变或插入突变的晚期非小细胞肺癌患者，接受波齐替尼治疗。这项单中心研究（NCT03066206）招募了50名EGFR 20号外显子发生点突变或插入突变的晚期非小细胞肺癌患者，接受波齐替尼治疗。研究者发现，波齐替尼的疗效高度依赖于20号外显子突变的位置，近环突变的总体反应率为46%，远环突变的反应率仅为0%。
波齐替尼对携带EGFR 20号外显子插入突变的非小细胞肺癌具有明显的抗肿瘤活性，患者的总体反应率为32%。更重要的是，该药疗效因插入突变的位置而异。有些部位的突变，反应率接近50%，而发生在另一些部位的突变，对药物则不起反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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