帕克替尼是一种JAK抑制剂，专门针对与骨髓纤维化相关的Janus激酶失调。美国FDA去年加速批准了Vonjo，使其成为首个的药物。骨髓造血干细胞移植是目前唯一可治愈骨髓纤维化的方法。但是，很多病人并不适合进行移植，其中包括年龄较大或者症状轻不需要移植的病人。对于此类患者，应采用有效的药物治疗，以改善患者的生活质量。而帕克替尼正是目前推出的新型JAK抑制剂用于治疗MF的药物。
帕克替尼是一种可供口服的多酶抑制剂，主要选择性地抑制野生型JAK2、突变型JAK2 V617F和FLT3，通过阻断RAS-MAPK，PI3K-AKT，JAK2-STAT信号通路激活，从而抑制细胞增殖失调和骨髓纤维化。
一项在美国和澳大利亚同时开展的多中心、单臂、开放标签Ⅱ期临床试验旨在评价帕克替尼的有效性和安全性，35例患者接受帕克替尼治疗，结果显示第24周31%的骨髓纤维化患者经用磁共振成像评估脾脏体积比基线值减少超过35%，42%患者经体格检查发现肋缘下脾长度比基线值最大减少超过50%，48.4%患者观察到总症状评分较基线值降低超过50%。
目前帕克替尼规格剂量100mg/粒，120粒/瓶，推荐剂量为每日两次口服200mg，饭前或饭后均可，可以单独使用，也可以与其他药物联合使用。另外避免在中度和重度肝功能损害中使用以及避免在eGFR＜30mL/min的患者中使用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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