贝组替凡是一款小分子缺氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂，可以减少与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的HIF-2α靶基因的转录和表达。WELIREG适用于需要治疗相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）的von Hippel Lindau（VHL）成年患者，无需立即手术。
Belzutifan是一种新型、选择性小分子缺氧诱导因子2α(HIF-2α)抑制剂。当肿瘤抑制蛋白VHL失活时，HIF-2α蛋白在癌细胞内积累，发出缺氧这一错误信号，激活血管的形成，刺激肿瘤的生长。在正常氧气水平下，HIF-2α是VHL蛋白泛素蛋白酶体降解的目标。功能性VHL蛋白的缺乏会导致HIF-2α的稳定和积累。稳定后，HIF-2α易位到细胞核中，并与缺氧诱导因子1β(HIF-1β)相互作用，形成转录复合物，诱导下游基因的表达，包括与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的基因。贝组替凡与HIF-2α结合，在缺氧或VHL蛋白功能受损的情况下，贝组替凡阻断HIF-2α-HIF-1β相互作用，导致HIF-2α靶基因的转录和表达减少。在体内，贝组替凡在肾细胞癌小鼠异种移植模型中表现出抗肿瘤活性。
贝组替凡显著改善患者的无进展生存期（PFS），使患者的疾病进展或死亡风险降低了25%；客观缓解率（ORR）达到22%，如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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