奥维昔巴特是一种强选择性、非全身性、回肠胆汁酸转运体抑制剂是治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的靶向药物。美国FDA和欧盟EMA批准它用于治疗PFIC的药物。奥维昔巴特（Odevixibat）适用于治疗6个月或以上的进行性家族性肝内胆汁淤积(PFIC)患者。
进行性家族性肝内胆汁淤积（progressive familial intrahepatic cholestasis，PFIC）是一组常染色体隐性遗传性疾病，其特征是由胆汁合成和运输的缺陷引起的严重肝内胆汁淤积。PFIC常发生在新生儿期或者1岁以内，继而迅速进展，导致门静脉高压、肝衰竭、甚至肝癌。部分类型在青少年、成人也有发病。目前尚无确切的PFIC发病率报道，研究表明，PFIC约占婴幼儿胆汁淤积症的9%～13%。早期诊断、治疗可能改善预后。
瘙痒是PFIC患者的常见症状，PFIC患者瘙痒的病理生理机制尚不完全清楚。虽然奥维昔巴特改善PFIC患者瘙痒的完整机制尚不清楚，但可能与IBAT抑制有关，导致胆汁再摄取减少盐，如通过血清胆汁酸减少所观察到的。
奥维昔巴特（Odevixibat）是一种回肠粘膜细胞胆汁酸转运蛋白抑制剂，它可以阻断肠胆汁酸经过肠肝循环回流入肝，从而减轻肝脏内及循环内的胆汁酸浓度。奥维昔巴特可防止胆汁酸的再循环，将其从肝脏分流到粪便排泄，减少胆汁酸在体内淤积，改善患者瘙痒等症状。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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