肥厚型心肌病（HCM）是一种由心肌肌节功能障碍引起的疾病，导致过多的肌球蛋白肌动蛋白交叉桥连接和钙敏感性增加。近年来，一种名为玛伐凯泰Mavacamten的可逆肌动蛋白抑制剂崭露头角，其作用是针对HCM的核心病理生理机制。

　　玛伐凯泰Mavacamten是一种可逆的肌动蛋白抑制剂，主要作用是减少能够与肌动蛋白有效相互作用的肌球蛋白头的数量。通过降低肌节的过度活动，它减轻了左心室流出道（LVOT）梗阻，降低了左心室充盈压力。

　　在玛伐凯泰Mavacamten的II期试验中，研究显示其具有剂量依赖性的益处，可以减轻LVOT梗阻，改善纽约心脏协会（NYHA）分级和生活质量。所有患者的左心室射血分数（LVEF）保持在50%以上。进行的EXPLORER-HCM是III期试验，目前是迄今为止最大的在梗阻性HCM中使用肌动蛋白抑制剂的安慰剂对照试验。结果显示，玛伐凯泰Mavacamten与改善运动能力、症状负担，以及改善Valsalva梯度、健康状况和B型钠尿肽（BNP）水平相关。安慰剂组和玛伐凯泰Mavacamten组的严重不良事件发生率相当（分别为9%和8%），而玛伐凯泰Mavacamten组中有七名患者的LVEF＜50%，在停药后大部分恢复到基线水平。

　　玛伐凯泰的作用机制是通过抑制心肌肌球蛋白的活性，从而减少心肌收缩力，降低心室流出道梗阻程度。这一独特的作用机制使得玛伐凯泰在治疗梗阻性肥厚型心肌病方面具有显著优势。通过临床试验的验证，玛伐凯泰在改善患者症状、降低心血管事件风险等方面均取得了显著成果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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