艾伏尼布是一种异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)的口服靶向抑制剂，该药获得了FDA的批准用于经一款检测方法（雅培RealTime IDH1伴随诊断试剂盒）证实存在易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。它是首个也是唯一一个获得FDA批准治疗IDH1突变R/R AML的药物。Tibsovo(ivosidenib)是一款针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1是一种代谢酶，其基因突变存在于包括急性髓系白血病、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。Ivosidenib用于治疗IDH1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML)。它可以有效抑制白血病细胞的增殖和转移，延长患者的生存期和提高生活质量。
艾伏尼布的作用机制是通过抑制IDH1酶的活性，从而阻断白血病细胞的生长和扩散。IDH1酶在细胞代谢中起着关键作用，其突变会导致细胞代谢异常，进而引发癌症。艾伏尼布通过抑制IDH1酶的活性，能够恢复细胞的正常代谢，同时诱导白血病细胞凋亡，从而达到治疗目的。
首先要知道，急性髓系白血病（AML）是一种进展迅速的恶性血液肿瘤，在成人急性白血病中属于最常见的类型，美国每年约有2万例新发病例，欧洲每年约有4.3万例新发病例。在中国，每年约有7.53万白血病新发病例，其中急性髓系白血病（AML）患者的占比约为59%。其中，6%-10%的AML患者，都会携带IDH1突变，该基因突变会使体内的肿瘤代谢物2-HG（2-羟戊二酸）异常升高，是导致AML发生的重要发病机制。
艾伏尼布在治疗AML方面取得了显著的疗效。在一项涉及238名患者的随机对照试验中，艾伏尼布组患者的中位生存期显著长于对照组，且不良反应发生率较低。这一结果表明，艾伏尼布不仅能够延长AML患者的生存期，还能提高患者的生活质量。在30例可评估患者中，主要疗效终点完全缓解（CR）和伴部分血液学恢复的完全缓解率(CRh)为36.7%（11/30，11例患者均达到了CR）；中位达CR+CRh的时间为3.68个月，12个月的CR+CRh的持续缓解率为90.9%。有2名患者在达到CR或CRh缓解后进行了造血干细胞移植（HSCT）。中位无事件生存期（EFS）为5.52个月，中位总生存期（OS）为9.10个月。中性粒细胞、血小板等血液学指标有效恢复。
临床数据和治疗效果根据权威的临床研究数据显示，艾伏尼布在治疗复发性或难治性急性系白血病中表现出显著的疗效。临床试验结果显示，该药对于携带FLT3-ITD突变的复发性或难治性急性髓性白血病具有显著的治疗效果。同时，艾伏尼布在治疗过程中的不良反应较少，使患者能够更好地耐受治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗急性髓系白血病时如何调整剂量？
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