血小板生成素受体激动剂(TPO-R)是目前欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物，而罗普司亭（商品名：Nplate，通用名：romiplostim）是一种第二代TPO-R药物,也是FDA批准的首个升血小板药物,每周一次的皮下注射,模仿人体的天然TPO，特别针对提高患者体内血小板数量，有临床研究数据表明，罗米司亭Nplate(romiplostim)可有效降低出血事件的频率和严重程度，帮助患者维持血小板计数在安全范围内。用于治疗成人慢性原发免疫性血小板减少(ITP)患者和难治性再生障碍性贫血。

　　罗普司亭/罗米司亭(Nplate/Romiplostim)作为第二代TPO受体激动剂，是长效TPO-RA类药物，仅需1周给药1次，可显著降低ITP患者的用药频率，有效提升患者的用药依从性和生活质量。罗普司亭作为一种血小板生成素(TPO)受体激动剂，模仿人体的天然TPO，通过结合和激活TPO受体，从而诱导其磷酸化，激活下游信号分子JAK2和STAT5并刺激巨核细胞系集落生成细胞生长，促进巨核细胞的成熟从而增加血小板生成，提升患者血小板计数。

　　原发免疫性血小板减少症（ITP）是一种获得性自身免疫性出血性疾病，以无明确诱因的孤立性外周血血小板计数减少为主要特点。ITP的一线治疗主要是糖皮质激素和免疫球蛋白，如果一线治疗失败或复发，则需要进行二线治疗。

　　一项为期52周的多中心随机、开放标签研究，纳入234例ITP患者，按2:1随机接受罗普司亭和标准治疗(SOC)，旨在比较罗普司亭和SOC治疗ITP的健康相关生活质量。研究发现，与接受SOC的患者相比，接受罗普司亭的HRQOL改善情况更大。

　　罗普司亭属于TPO肽类模拟物，该融合蛋白由1个IgG1 Fc载体结构域和4个对TPO-R具有高亲和力的多肽序列组成的TPO-R结合域组成。Fc受体介导的lgG再循环药物释放缓慢；同时Fc结构域的结合会使肾清除率低，因此其半衰期可延长至120-140小时。罗普司亭结合TPO受体天然结合位点，可激活下游更多信号通路，包括JAK2/STAT5，PI3K/Akt、ERK、Mpl等通路，还有STAT3通路，不仅可促进巨核细胞的成熟，还可促进巨核细胞的增殖。罗普司亭1μg/kg组患者在2.5天即达到PLT峰值34×109/L，满足ITP的治疗目标（＞30x109/L）。罗普司亭3μg/kg组和6μg/kg组患者于11.5和14.0天可达到更高PLT峰值，满足ITP的治疗目标的同时，安全性好。首次给药后1周后，血小板应答率即达77%，2周后高达91%。

　　罗普司亭获批上市后为这类患者带来了新的希望。有临床研究数据表明，该药可有效降低出血事件的频率和严重程度，帮助患者维持血小板计数在安全范围内。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：罗普司亭/罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)是国内首个第二代长效血小板生成素受体激动剂

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