他替瑞林（Taltirelin）是日本田边三菱公司研发的药物，在日本上市，用于改善脊髓小脑变性患者的共济失调，为更方便SCA患者口服，这是世界上第一个批准的口服促甲状腺素释放激素(TRH)类似物，除具有内分泌作用外，还可发挥一定的中枢神经系统(CNS)作用。药效研究表明，他替瑞林通过脑TRH受体对CNS产生强而持久的多重作用，对CNS的兴奋作用比TRH强10～100倍，作用持续时间比TRH长约8倍。
脊髓小脑性共济失调(Spinocerebellar ataxia,SCA)，俗称“企鹅病”。SCA是一组由基因突变导致小脑、脑干、脊髓退行性变，以进行性运动协调功能减退、平衡失调为主要临床表现的神经系统遗传性疾病。SCA的遗传性很高，根据流行病学调查显示，“其患病率可能在1-5/10万之间”。根据不同的致病基因，SCA被分为43个亚型，SCA3则为最常见的亚型，在中国SCA3占所有常染色体显性遗传SCA的51.1%-72.5%。
小脑萎缩（cerebellar atrophy）准确来说不是一种疾病，而是一种神经影像学的表现。既可见于一些遗传性、变性性疾病，也可见于某些急性病程如急性小脑炎的后期及某些药物中毒等，甚至某些临床无症状的人，影像学检查也可见到小脑萎缩，尤以老年人多见。其共同特征是神经影像学检查发现小脑的容积减小，脑沟增宽。可分为局限性和广泛性小脑萎缩。由于小脑主要参与躯体平衡和肌肉张力的调节，因此小脑萎缩患者临床多出现步态不稳，共济失调，言语不清等症状。
一项为期6周的随机双盲、安慰剂对照的2期临床研究在60例脊髓小脑变性病人中进行。经过2周的观察后，病人分成两组，一组接受他替瑞林一日2次，每次20mg，连用2周，随后2周接受安慰剂治疗；另一组先接受安慰剂2周，随后2周接受他替瑞林治疗。结果显示，他替瑞林组整体改善率优于安慰组（P=0.0394）。他替瑞林组在指鼻试验和Tapping-point试验中，神经评分方面显示优于安慰剂组。他替瑞林对自发性动作和总精神状态的改善也优于安慰剂（分别为P=0.0448;P=0.0296）。另一项双盲、随机、安慰剂对照的3期临床研究中，427例脊髓小脑变性病人随机接受他替瑞林一日2次（每次5mg）或安慰剂治疗，连用28~52周。28周时，整体改善率优于安慰剂组（P＜1.001）。共济失调的总改善率他替瑞林组显著优于安慰剂组（P＜0.004）。
他替瑞林为合成的促甲状腺激素释放激素(TRH)的类似物，TRH除内分泌作用外，还可以作用在中枢神经系统：提高运动活性，改善共济失调步态，保持觉醒，改善抑郁情绪等作用。但是TRH的特性是在体内快速代谢降解，作用时间短，可导致内分泌紊乱，胃肠道不易吸收，也不易透过血脑屏障。而合成TRH类似物他替瑞林克服了这些缺点，药理学研究显示它经由脑TRH受体对中枢神经系统产生强而持久的多重作用，内分泌副作用却比TRH弱很多。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：他替瑞林(TALTIRELIN/CEREDIST)可以改善脊髓小脑性共济失调患者的平衡和协调能力？
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