VHL疾病如何治疗？由于VHL疾病引起的囊肿和肿瘤可能会不可预测地出现在身体的某些部位，因此与您的护理团队一起进行定期扫描和检查是监测VHL疾病的重要组成部分。默沙东宣布Belzutifan贝组替凡（商品名：Welireg）获FDA批准用于治疗接受过PD-(L)1药物和抗VEGF药物治疗的晚期肾细胞癌（RCC）患者。贝组替凡(belzutifan/Welireg)是首个被批准用于患有某些林道综合征疾病相关肿瘤的成人的口服治疗。

　　FDA此次批准主要是基于III期LITESPARK-005研究的积极结果。该研究是一项随机、开放标签临床试验，共纳入746例既往接受PD-(L)1药物和抗VEGF药物治疗后疾病进展的晚期RCC患者，旨在对比贝组替凡(belzutifan/Welireg)（120mg，每日1次）和依维莫司（10mg，每日1次）的有效性和安全性。

　　结果显示，接受Belzutifan治疗后，患者的疾病进展或死亡风险显著降低（HR=0.75，95%CI:0.63-0.90；p=0.0008），其总生存期（OS）呈现出延长趋势（21.0 vs.17.2个月；p=0.09583），但无统计学意义。此外，贝组替凡(belzutifan/Welireg)患者的客观缓解率（ORR）显著提高（21.9%vs.3.5%；p<0.00001）。

　　安全性方面，贝组替凡(belzutifan/Welireg)组最常见（发生率≥25%）的不良事件（AE）包括血红蛋白水平降低、疲劳、肌肉骨骼疼痛、肌酐升高、淋巴细胞计数减少、谷丙转氨酶升高、钠降低、钾增加和谷草转氨酶升高。

　　贝组替凡(belzutifan/Welireg)是一种口服缺氧诱导因子-2α(HIF-2α)抑制剂，可以减少与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的HIF-2α靶基因的转录和表达。也是第一个在美国获得批准的HIF-2α抑制剂疗法；目前以商品名贝组替凡(belzutifan/Welireg)在美国上市销售，用于治疗患有希佩尔·林道综合征(VHL)的成年患者，这些患者需要治疗相关的肾细胞癌、中枢神经系统症血管细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤，而不需要立即手术。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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