阿伐曲泊帕是一种口服、小分子的非肽类促血小板生成药物，它通过激活血小板生成素受体（TPO-R）信号通路，促进骨髓中巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的生成。与传统的促血小板生成药物相比，阿伐曲泊帕具有更高的选择性和更低的副作用。阿伐曲泊帕主要用于治疗成人慢性免疫性（特发性）血小板减少症（ITP）患者的血小板减少症状。ITP是一种自身免疫性疾病，患者的免疫系统错误地攻击并破坏血小板，导致血小板减少和出血风险增加。阿伐曲泊帕的出现为这些患者提供了一种新的治疗选择。
促血小板生成素是一种糖蛋白，主要在肝脏中产生，在肾脏和骨髓中也有少量产生。血小板生成素通过与位于巨核细胞表面的血小板生成素(TPO)受体(c-Mpl)结合，充当血小板生成的调节剂。通过诱导JAK2/STAT5、STAT 3、PI3K/Akt、ERK、MAPK/STAT1等细胞内机制，为巨核细胞的增殖和分化提供了强大的刺激，从而导致血小板生成增加。
多项临床试验表明，阿伐曲泊帕在治疗ITP患者的血小板减少症状方面表现出色。在随机对照试验中，接受阿伐曲泊帕治疗的患者血小板计数显著升高，出血事件明显减少，生活质量得到显著改善。同时，阿伐曲泊帕的副作用相对较小，耐受性良好。
阿伐曲泊帕的化学结构式不存在酰肼结构，不会和金属阳离子发生螯合，与其他TPO-RA相比，不会导致血药浓度降低而影响药效；关键临床研究显示，阿伐曲泊帕无肝毒性不良事件和白内障的发生。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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