恩西地平是FDA批准的一种治疗急性髓系白血病(AML)的药物。它通过抑制异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)发挥作用。通过阻断IDH2，Idhifa帮助骨髓中的未成熟血细胞成熟为功能性红细胞、白细胞和血小板。这些细胞对于携带氧气、抵抗感染和防止出血至关重要。这是FDA第一次批准用于治疗IDH2突变的复发或难治性AML的药物。FDA同时批准了一个配套的诊断方法，即实时IDH2检测，用于检测IDH2突变。

　　Idhifa是一种IDH2（异柠檬酸脱氢酶）抑制剂，也是第一个上市的致癌代谢物合成抑制剂，它有别于癌症治疗中的化疗、免疫疗法，属于代谢疗法，即通过降低致癌代谢产物，阻断促进细胞生长的几种酶，从而起到间接抑制肿瘤生长的作用。恩西地平(Enasidenib)治疗患者的中位无进展生存期为8个月，而接受其他一线治疗的中位无进展生存期为5个月。与接受其他一线治疗的患者相比，接受恩西地平(Enasidenib)治疗的患者在治疗期间住院的更少（14%对比46%）。此结果证实了恩西地平(Enasidenib)对IDH2突变的复发或难治性急性髓性白血病的有效性，并证明与其他一线治疗相比住院率显着降低。

　　急性髓系白血病（AML）是中国最常见的白血病亚型，占所有白血病患者的一半以上。AML在30岁以下的人群中发病率比较低，之后随年龄逐渐升高，在70岁以上的老年人群中发病率最高，中位发病年龄68岁。AML进展快速，如不接受有效治疗，患者生存期仅为6-10个月，是死亡率最高的白血病亚型。由于AML起病隐匿、病情危重，早期发现和尽早开始治疗就显得尤为重要。

　　Enasidenib的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究中得到证实。结果显示，在接受最短6个月的治疗后，大约19%的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续期9.6个月。在157例因为AML需要输血或血小板的患者中，34%在接受恩西地平治疗后不再需要输血。

　　在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。经研究表明，Idhifa为这类患者群体带来完全缓解（CR）和部分血液学改善的完全缓解率（CRh）为23%，中位数的缓解持续时间为8.2个月。Chemicalbook动物实验表明，恩西地平Enasidenib能有效降低移植小鼠骨髓、血浆和尿液中2-HG水平；恢复突变体IDH2抑制的巨核红细胞分化，逆转突变体IDH2在突变干细胞中对DNA甲基化的影响；可显著降低2-HG水平，抑制程度为90.6%。结合试验结果，恩西地平Enasidenib可以提高缓解率，延长缓解持续时间，实现部分血液学缓解，改善患者病情，减轻患者痛苦，对患者病情有积极作用。

　　恩西地平最常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高、食欲下降。孕妇或哺乳期妇女禁止使用enasidenib。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(ENASIDENIB)在复发性或难治性白血病患者中的功效和副作用

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