索拉非尼（sorafenib）是Raf激酶、VEGFR-2、c-KIT和FLT3的多靶向小分子抑制剂，可下调髓细胞白血病因子-1水平并抑制具有FLT3-ITD突变的AML细胞生长活性。因此具有FLT3-ITD突变的AML患者可尝试使用索拉非尼进行治疗。
FLT3基因突变是急性髓系白血病（AML）常见的一种突变，与AML的发生、发展和不良预后关系密切，FLT3抑制剂在一定程度上可以改善FLT3基因突变患者的预后。索拉非尼通过抑制包括血管内皮生长因子受体(VEGFR-1/2/3)、血小板衍生生长因子受体-β(PDGFR-3)、c-KIT原癌基因和FMS样酪氨酸激酶-3(FLT3)等在内的多种酪氨酸激酶受体的活性，阻断肿瘤新血管的生成，切断肿瘤细胞的营养供应，进而间接抑制其生长。
在一项纳入10篇文献，包括1344例AML患者的Meta分析中，根据是否应用索拉非尼分为索拉非尼组及对照组，其中索拉非尼组包含601例患者，对照组包含743例患者。结果显示，索拉非尼可以提高FLT3-ITD突变阳性AML患者的CR+CRi率，同时和对照组相比索拉非尼组并不增加患者的早期死亡率，并且索拉非尼可以延长FLT3-ITD突变阳性AML患者的总生存期无进展生存期，索拉非尼可以降低FLT3-ITD突变阳性AML患者的累计复发率。
所以对于FLT3-ITD突变的AML患者来说应用索拉非尼是可以获益的，但在应用索拉非尼时需要重视不良反应的发生。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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