米哚妥林，由诺华（NOVARTIS）公司研发，于美国FDA批准上市，商品名为Rydapt，用于急性骨髓性白血病的治疗以及肥大细胞增多症的治疗，包括侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的系统性肥大细胞增多症。米哚妥林（midostaurin，PKC412）能够抑制FLT3基因编码的Ⅲ型受体酪氨酸激酶的活性，诱导细胞周期阻滞，对具有突变型FLT3、野生型FLT3及表达突变型FLT3受体的AML原始细胞均具有细胞凋亡作用。在FLT3靶点及适应症上，米哚妥林是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法的新药。
急性髓系白血病是一种常见的血液系统恶性肿瘤。研究发现，米哚妥林能够抑制白血病细胞的增殖并诱导其凋亡，从而在治疗急性髓系白血病中显示出良好的疗效。多项临床试验证实，米哚妥林与传统的化疗药物联合使用，可以显著提高患者的生存率和生活质量。临床统计发现FLT3突变是所有急性髓系白血病白血病中最常见的突变类型，占到所有AML患者的30%，而内部串联重复类型的突变（FLT3-ITD）是最常见的FLT3突变类型，占到所有AML患者的25%左右。FLT3-ITD突变的原因尚不完全清楚，可能与受损DNA的修复错配有关。
在一项伴有FLT3突变的新诊断AML患者中进行的3期临床试验(Ⅲ期PARIFY试验，NCT00651261)结果显示：相比安慰剂组，米哚妥林能够明显延长患者的总生存期(OS)(74.7个月vs.25.6个月)和无事件生存期(EFS)(8.2个月vs.3.0个月)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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