去纤苷（Defitelio）是一种含有活性物质去纤维蛋白多糖的药物。它用于治疗正在接受造血（血液）干细胞移植的患者的严重静脉闭塞性疾病（VOD）。Defitelio用于成人和一个月大的儿童。

　　肝静脉闭塞性疾病（VOD）也称为窦性阻塞综合征（SOS），是一种致命形式的肝损伤和与HSCT相关的慢性并发症。在HSCT后的第21天内，肝脏的窦内皮细胞受到影响。9％-14％的HSCT患者出现肝脏VOD，有30-50％的病例会危害生命。VOD病况的产生与肾的状况或肺功能障碍也有关，通常被称为多器官功能障碍（MOD），其可导致更高至84％的患者死亡率。

　　去纤维钠增加组织纤溶酶原激活剂（t-PA）和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子（vWF）和纤溶酶原激活抑制剂-1（PAI-1）表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去纤苷保护ECs免受化疗，肿瘤坏死因子-α（TNF-α），血清饥饿，和灌注所致损伤。

　　Defitelio的益处也出现在美国患者登记处的数据中，其中患有血液干细胞移植的严重VOD患者接受Defitelio plus标准护理的患者比仅接受标准护理的患者有更好的疗效，其中包括较高的100天存活率（39％比31％）和VOD解决的患者比例更高（51％对29％）。

　　在三项研究中对528名接受治疗的患者进行了去纤苷的疗效研究：两项前瞻性临床试验和一项扩大访问研究。入选患者被诊断为肝移植后肝VOD伴多器官功能障碍。他们每6小时静脉注射去纤苷6.25 mg/kg,直到VOD消退。在这三项研究中，38%到45%接受去纤苷治疗的患者在HSCT事件后100天还活着。基于已发表的报告和对患者水平数据的分析，对于仅接受支持性治疗或干预而非肝纤维化治疗的重度肝VOD患者，HSCT治疗后100天的预期生存率为21-31%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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