Romiplostim(罗米司亭)是一种TPO-RA，适用于皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术疗效不佳的ITP成人和≥1岁ITP≥6个月的儿童。在1/2期和3期研究中，在ITP病程≥6个月的儿童中，罗米司亭优于安慰剂，并导致急救药物使用减少和出血减少。在长期研究中，观察到稳定的血小板反应，未发现新的安全性信号。Nplate是一种处方药，用于治疗以下患者的低血小板计数(血小板减少症):成人慢性免疫性血小板减少症(ITP)，Nplate不适用于患有称为骨髓增生异常综合征(MDS)的癌前疾病或由慢性(长期)免疫性血小板减少症(ITP)以外的任何疾病引起的血小板计数低的人群。

　　免疫性血小板减少症(ITP)是一种自身免疫性疾病，导致血小板破坏增多及生成减少。病程＞6个月的儿童ITP估计发病率为0.46/100,000儿童/年，且更常见于少女。ITP可导致严重出血，约0.5%的患儿发生脑出血。大多数新诊断的ITP儿童不需要治疗，对于需要治疗的儿童，建议使用皮质类固醇和免疫球蛋白（静脉注射抗D免疫球蛋白和静脉注射免疫球蛋白）。对于需要继续治疗的儿童，美国血液学会(ASH)指南和国际共识小组推荐使用血小板生成素(TPO)受体激动剂(TPO-RA)。尽管脾切除术通常有效，但应避免在5岁前和疾病发作1年内进行，通常应在其他可用治疗选择用尽后考虑进行。

　　一项为期3年的开放标签试验的最终数据，该试验评估了罗米司亭治疗ITP病程≥6个月且血小板计数≤30×109/L的≥1~＜18岁儿童的长期疗效和安全性。3这项3b期、单组、开放标签、多中心研究在17个国家进行。=入组ITP病程≥6个月且血小板计数≤30×109/L的≥1~＜18岁儿童，每周接受皮下注射罗米司亭（1μg/kg滴定至10μg/kg），以维持血小板在50~200×109/L范围内。一个亚组接受骨髓检查。主要终点是前6个月治疗期间血小板缓解的时间百分比（计数≥50×109/L，在之前4周内未使用补救药物）。

　　总的来说，203例患儿（中位年龄，10.0岁）接受了≥1剂的罗米司亭，中位治疗持续时间约为3年，中位平均每周剂量为6.9μg/kg。95例(46.8%)停药（缺乏疗效，n=43[21.2%]）。在前6个月内达到血小板缓解的中位(IQR)时间为50.0%(16.7%~83.3%)，在整个36个月治疗期间增加至78.2%(26.7%~90.4%)。11例患者(5.4%)获得持续应答（连续计数≥50×109/L，未使用ITP药物≥24周）。

　　研究表明，ITP儿童长期使用罗米司亭是有效的，并且具有良好的总体安全性特征，证实了既往研究显示罗米司亭是ITP≥6个月儿童的有效治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：罗普司亭/罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)是国内首个第二代长效血小板生成素受体激动剂

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