阿伐曲泊帕是一种小分子TPO受体激动剂，其模拟TPO效应，刺激来自骨髓祖细胞的巨核细胞增殖和分化，从而增加血小板生成。阿伐曲泊帕主要用于治疗成人慢性免疫性（特发性）血小板减少症（ITP）。这是一种自身免疫性疾病，患者的免疫系统错误地攻击血小板，导致血小板数量减少，容易引发出血症状。阿伐曲泊帕的出现为这些患者提供了一种新的治疗选择。输注血小板不同的是，阿伐曲泊帕在增加血小板计数方面可以预测，可作为血小板输注的替代治疗；可用于择期行诊断性操作或者手术的CDL相关血小板减少症的成年患者治疗。
阿伐曲泊帕是一种口服生物可利用的小分子非肽类促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。它通过刺激骨髓中巨核细胞的分化和成熟，促进血小板生成，从而改善血小板减少症患者的症状。这种药物的选择性较高，对TPO受体具有较高的亲和力，因此在治疗血小板减少症方面具有显著优势。
ADAPT-1和ADAPT-2研究两项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验（ADAPT-1和ADAPT-2）评估了阿伐曲泊帕在接受择期诊断性操作或手术的慢性肝病相关血小板减少症患者中的疗效。这些研究共纳入了430名患者，分别接受阿伐曲泊帕或安慰剂治疗。研究结果显示，阿伐曲泊帕组患者的血小板计数显著升高，且在诊断性操作或手术当天达到目标血小板计数（≥50 x 10^9/L）的患者比例高于安慰剂组。其他临床研究也评估了阿伐曲泊帕在不同人群中的疗效和安全性，包括肾功能损害患者、老年患者和儿童患者。这些研究为阿伐曲泊帕在不同患者群体中的临床应用提供了更多证据。
阿伐曲泊帕的化学结构式不存在酰肼结构，不会和金属阳离子发生螯合，与其他TPO-RA相比，不会导致血药浓度降低而影响药效；关键临床研究显示，阿伐曲泊帕无肝毒性不良事件和白内障的发生。每次服药的剂量则需要根据血小板计数而定，当外周血血小板计数(PLT)小于40×109/L时，阿伐曲泊帕片的使用剂量应为60mg，也就是三片;当外周血血小板计数(PLT)大于40×109/L，小于50x109/L时，阿伐曲泊帕片的使用剂量应为40mg。本品为口服给药，应与食物同服，每天一次、连续口服5天。若出现漏服，应在发现时立即服药，并在次日按原计划时间服用下一剂。不得通过增加单次的剂量以弥补漏服的剂量。
阿伐曲泊帕通常以口服形式给药，具体剂量和疗程需根据患者的病情和医生的建议进行调整。在治疗过程中，医生会定期监测患者的血小板数量和其他相关指标，以确保药物的有效性和安全性。虽然阿伐曲泊帕在治疗血小板减少症方面具有较好的疗效，但也可能出现一些副作用。阿伐曲泊帕常见的副作用包括头痛、乏力、恶心等，但一般症状较轻，患者可以耐受。此外，少数患者可能出现过敏反应、肝功能异常等严重副作用，因此在使用阿伐曲泊帕时需密切关注患者的身体状况，如有不适及时就医。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：苏可欣/阿伐曲泊帕(DOPTELET)治疗慢性免疫性血小板减少症的功效怎么样？
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